塞来昔布显示对Duchenne型肌营养不良的潜在益处
塞来昔布治疗的小鼠增加了一种叫utrophin的蛋白质，它已被证明可改善肌肉营养不良症状，并可以补偿肌营养蛋白的缺乏，肌营养蛋白是一种在肌肉中起重要作用的大型蛋白质。
MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良，塞来昔布，抗炎 - 2018-05-11
2024 最佳实践指南：面肩肱型肌营养不良（FSHD）的基因诊断
面肩肱型肌营养不良（FSHD）基因诊断程序的金标准于2012年发布。本文是对2012年版FSHD基因诊断指南的更新。
Clin Genet - 肌营养不良症 - 2024-05-04
Neurology：2型肌营养不良影响患者生活质量（PRISM-2研究）
DM2患者的生活受到DM2多种症状的影响。DM2的这些症状在DM2患者中和不同的DM2亚群患者中具有不同水平的显著性和发作频次。
MedSci原创 - 肌营养不良，生活质量 - 2015-11-21
FDA授予Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的孤儿药资格
Fulcrum是一家临床阶段的生物制药公司，致力于改善罕见疾病患者的生活，今日宣布，美国FDA授予了Losmapimod孤儿药资格（ODD），Losmapimod是一种选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）抑制剂，用于治疗FSHD。
MedSci原创 - FDA，面肩肱型肌营养不良症（FSHD），Losmapimod - 2020-01-30
Santhera的Syros在Duchenne型肌营养不良症3期临床研究中大获成功
Santhera Pharmaceuticals公布了一项研究结果，该研究显示其Syros与艾地苯醌合用可持续降低Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者的呼吸功能丧失率，持续时间长达6年。
MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良，类固醇，艾地苯醌 - 2019-02-25
研究人员使用CRISPR-Cpf1治疗杜氏肌营养不良
异常心肌细胞（左）和修复之后的心肌细胞（右）2017年4月18日讯 /生物谷BIOON /——德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏肌营养不良该研究组过去使用原有的基因编辑系统CRISPR-Cas9纠正患有此病的老鼠模型和人类细胞内的杜氏肌缺陷。在目前的研究中，他们使用一种新的基因编辑系统，用于修复老鼠模型和人类细胞中
生物谷 - 基因编辑，杜氏肌营养不良 - 2017-04-18
Losmapimod治疗面肩胛肱型肌营养不良症的I期临床试验取得积极结果
面肩胛肱型肌营养不良症（FSHD）是影响面部、肩胛骨和上臂骨骼肌的常染色体显性肌肉萎缩症。一般认为它是第三大骨骼肌遗传病。
MedSci原创 - 面肩胛肱型肌营养不良症，Losmapimod - 2020-03-25
《柳叶刀-区域健康》：中国Duchenne型肌营养不良症患者疾病自然史研究的1年分析
DMD疾病进展到临床里程碑的时间与既往研究发现一致，其中行走能力丧失发生在13岁。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症 - 2023-12-27
Eur Respir J：Duchenne型肌营养不良症从儿童到成年期的呼吸功能演变！
由此可见，肺活量、肺容量、呼吸模式和胸腹部的贡献模式显示随着时间的推移有着不同的演变曲线。研究人员确定了呼吸障碍在疾病进展期间的具体时间点。在确定DMD临床试验和治疗策略的结果指标时应考虑这些因素。
MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良症，儿童，成年，呼吸功能，演变 - 2018-02-08
首份同类临床报告显示，日本的Neu-REFIX® Beta 1,3-1,6葡聚糖*有望改变杜氏肌营养不良症的病情
杜氏肌营养不良症(DMD)，这是一种罕见的遗传性疾病，日本约有5000名患者，海湾合作委员会约有3000名患者，美国有不到5万名患者。
网络 - 临床研究，杜氏肌营养不良症 - 2023-08-07
2015 AAN/AANEM循证指南：肱型肌营养不良症的评估，诊断和管理
2015年7月，美国神经病学学会(AAN)和美国神经肌肉&电生理诊断医学协会(AANEM)共同发布了肱型肌营养不良症的评估，诊断和管理指南。
Neurology 2015 July 28, 2015; 85 (4) - 肱型肌营养不良症，评估诊断，管理 - 2015-03-25
Stroke：Duchenne型肌营养不良患者缺血性卒中发生的风险增加
背景：Duchenne型肌营养不良（DMD）是最常见的骨骼肌肌病。几乎所有的患者在二十多岁的时候发展成心肌病。本研究的目的是评估德国队列中的DMD患者卒中发生的频率、原因预后。
MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良，缺血性卒中，溶栓治疗 - 2016-07-11
2010CDC Duchenne型肌营养不良症诊治指南（第2部分）：多学科护理
Lancet Neurol. 2010 Feb;9(2):177-89. - 2010-01-01
2009CDC Duchenne型肌营养不良症诊治指南，第1部分：诊断，药理和心理方面的诊治
Lancet Neurol. 2010 Jan;9(1):77-93. Epub 2009 Nov 27. - 2009-11-27
面肩肱型肌营养不良症（FSHD）：Losmapimod的I期临床试验取得积极结果
面肩肱型肌营养不良症（FSHD）是一种遗传性肌肉疾病，受其影响最严重的是脸、肩、上臂等部位的肌肉，该疾病是由骨骼肌细胞中DUX4的错误表达引起的。
MedSci原创 - Losmapimod，面肩肱型肌营养不良症，FSHDa - 2019-10-05
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