靶向KRAS G12C药物研发现状
对晚期/转移性NSCLC患者一种疗效及安全性更优的口服药物。当然，目前就初治和经治KRAS G12C阳性晚期NSCLC患者，联用方案的发展亦方兴未艾，如KRAS G12C与SHP2抑制剂的联用、与EG
精准药物 - KRAS G12C突变，KRAS G12C - 2022-10-26
安进BiTE免疫疗法疗效惊人：完全缓解率近100%
美国生物技术巨头安进（Amgen）在骨髓瘤国际会议上公布了BiTE免疫疗法AMG-420（blinatumomab）治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）I/II期临床研究的初步数据。数据一经公布，顿时惊艳了全场：接受最高剂量AMG-420治疗的5例患者，全部获得了严格的完全缓解（sCR），其中至少4例为微小残留病（MRD）阴性；此外，这5例患者中有4例缓解持续超过了10个月时间。
MedSci原创 - 免疫疗法，安进 - 2018-12-30
Lancet：降胆固醇药REGN727临床试验II期疗效良好
2012年5月26日，赛诺菲（Sanofi）和Regeneron公司宣布，由其共同研发的降胆固醇药REGN727II期临床试验再获阳性结果，REGN727能够降低难治性胆固醇血症患者的胆固醇水平。 REGN727是全人源单克隆抗体，由皮下注射给药。REGN727通过靶向阻断PCSK9——一种维持血液中高水平坏胆固醇（LDL）的蛋白——来发挥作用，它能有效预防心脏病发作及中风。 实验针对77名杂
生物谷 - 胆固醇，REGN727，临床试验 - 2012-05-28
【盘点】近期前列腺癌治疗进展（四）
【1】Prostate Cancer P D：非转移性前列腺癌中局部治疗与根治性前列腺切除术的比较：倾向性评分匹配研究
MedSci原创 - 治疗，前列腺癌 - 2021-02-26
KRAS药物进入爆发期
蛋白KRAS的突变发生于约25%的癌症病例中，且与极差的疾病预后有关，因此，科学家们认为，阻断KRAS信号是一种潜在的抗癌途径。然而，先前几十年的研究证明，该蛋白可能是一种“无成药性”的靶点，因为，它的表面除了一个GTP结合口袋，其它部分非常光滑，因此，药物研发人员很难在其表面找到小分子候选药物的“立足点”（结合口袋）。
医药魔方Pro - KRAS药物，药物研发 - 2019-11-14
【盘点】近期偏头痛相关研究进展汇总
偏头痛（migraine）是一种常见的慢性神经血管性疾病，特征为反复发作的剧烈头痛，多为偏侧，一般可持续4-72小时，常伴有恶心、呕吐、声光刺激、视觉变化；安静环境、休息可缓解偏头痛。该病多起病于儿童和青春期，中青年期达发病高峰，女性多见，男女患者比例约为1∶2～3，人群中患病率为5%～10%，常有遗传背景。目前，尚没有药物能够治愈偏头痛。世界卫生组织（WHO）已将偏头痛指定为20个最致残的疾
MedSci原创 - 偏头痛 - 2016-11-01
2019 ASCO：Amgen的双特异性抗体BiTE疗法展示出阳性数据
2019年美国ASCO会议上，Amgen的新型双特异抗体平台（BiTE）候选药物AMG420展现出一些令人鼓舞的早期数据。
MedSci原创 - 2019，ASCO，Amgen，双特异性抗体，BiTE疗法，AMG，420 - 2019-06-04
Nature：靶向基因疗法使人类肿瘤大幅缩小
日本科学家的最新研究发现，某种亚型精神分裂症的发病与脑内硫化氢的过量产生有关，负责催化产生硫化氢的一种关键蛋白酶是 “罪魁祸首”。研究表明，人头发发囊中这种酶的水平可以作为检测该精神分裂症的一种生物标记物。最新研究有助于科学家理解精神分裂症的病因，为开发治疗精神分裂症新药提供了新思路。
科技日报 - 基因疗法 - 2019-11-06
Nature：新型降糖药物问世
David Lloyd等人报告了一个小分子，即AMG-1694，它专门破坏GK–GKRP复合物，降低高血糖啮齿类模型动物的血糖水平。 重要的是，AMG
Nature中文网 - 降糖药物 - 2013-12-23
Nat Rev Cardiol：2013血脂防治进展：新他汀指南和潜在新的治疗方法
ACC/AHA新版胆固醇治疗指南（以下简称：新指南）调强了他汀类药物的强化治疗。早期研究表明PCSK9抑制剂能显著降低低密度脂蛋白（LDL-C）水平。同时，MicroRNA沉默和基因修复技术有望成为治疗血脂紊乱新策略。本文主要讨论2013年血脂紊乱预防和治疗进展。 新指南并未设定LDL-C和非HDL-C目标值，而是强调他汀类药物的强化治疗和生活方式的改善
MedSci原创 - 血脂，血脂紊乱，LDL-C，脂蛋白a，治疗指南 - 2014-02-17
Nat Rev Cardiol：2013血脂预防和治疗回顾
ACC/AHA新版胆固醇治疗指南（以下简称：新指南）调强了他汀类药物的强化治疗。早期研究表明PCSK9抑制剂能显著降低低密度脂蛋白（LDL-C）水平。同时，MicroRNA沉默和基因修复技术有望成为治疗血脂紊乱新策略。本文主要讨论2013年血脂紊乱预防和治疗进展。 新指南并未设定LDL-C和非HDL-C目标值，而是强调他汀类药物的强化治疗和生活方式的改善 新指南使用了新的公
dxy - 血脂，他汀类药物 - 2014-02-14
AHA 2013：Evolocumab降脂治疗前景较好（OSLER研究）
于AHA 2013科学年会公布的美国OSLER研究表明，在超过1年的长期治疗过程中，PCSK9抑制剂Evolocumab（AMG 145）在高胆固醇血症患者中显示出持续疗效，并且安全性和耐受性令人鼓舞
医学论坛网 - Evolocumab，降脂治疗，PCSK9抑制剂 - 2013-11-27
2014年全球药物研发热门靶点
周末看了一下Novartis, Merck, Sanofi, Pfizer, Glaxosmithkline, Bristol-Myers Squibb, Johnson & Johnson, Roche, Boehringer Ingelheim, Takeda, Amgen, AstraZeneca, AbbVie, Eli Lilly几家公司的pipeline，2014年药物研发主要
新浪博客 - 全球药物研发，热门靶点，2014 - 2014-02-24
Clin Cardiol：Evolucumab降低LDL-C（LAPLACE-2和RUTHERFORD-2试验）
分别于1月28日和30日公布的LAPLACE-2和RUTHERFORD-2两项研究显示，Evolucumab可显著降低LDL-C水平。1. LAPLACE-2研究根据1月28日公布的LAPLACE-2研究结果，Evolucumab+他汀较单用他汀显著降低原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常患者的LDL-C水平。Jennifer Robinson博士（爱荷华大学）将于2014年3月30日召开的美国
MedSci原创 - LDL-C，Evolucumab - 2014-02-04
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