Ann Neurol:电阻抗肌动描记法用于杜氏肌营养不良症评价
电阻抗肌动描记法是有效的杜氏肌营养不良症检测和糖皮质激素治疗效果评价的方法
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症,激素,电阻抗肌动描记法 - 2017-06-24
杨辉等多团队合作发现治疗杜氏肌肉营养不良症的潜在新方法
该研究证明了抗肌萎缩蛋白的表达可以通过局部或全身给药在多个肌肉组织中恢复,这表明该系统有潜力治疗由PTCs引起的单基因疾病。
iNature - 杜氏肌肉营养不良症 - 2022-12-15
PTC杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准
近日,PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna在英国监管方面获得好消息,英国医疗成本控制与管理机构NICE批准该药物用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。杜氏肌营养不良症属于一种遗传性疾病,主要为男性遗传。由于DMD基因突变导致肌萎缩蛋白(dystrophin)合成障碍,继而引起骨骼肌、膈肌及心肌功能异常。DMD患者通常在10岁左右便逐渐失去行走
生物谷 - 肌营养不良药物 - 2016-07-27
FDA终于批准首个杜氏肌营养不良新药eteplirsen
导语:杜氏肌营养不良是一种至今都无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病,每3600名新生男婴中,就会有一名受到此病的影响。如果不经治疗,患者会在十几岁的时候完全丧失行走能力,在20~30岁左右丢掉性命。杜氏肌营养不良是一种尚无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病,每3600名新生男婴中,将会有一名男婴受到此病的
医药魔方数据 文章链接:中国制药网 - 杜氏肌营养不良,遗传病,新药 - 2016-09-21
NEJM述评:基因编辑系统CRISPR-Cas9终将战胜杜氏肌营养不良症
Calos 博士关于热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9用于Duchenne's肌营养不良症(DMD)的研究观点文章。热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9 已被用于肌营养不良症、杜氏肌营养不良(DMD)这些疾病模型小鼠的研究当中,三组研究人
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症,基因编辑 - 2016-04-30
Nat Commun:基因编辑治疗杜氏肌营养不良,克服关键难题
杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,简称DMD)就是一个明显的例子。据统计,在全球范围内,每3500名新生男婴中就有1名罹患此病。由于抗肌萎缩蛋白(dystrophin)基因发生突变,肌肉细胞变得脆弱,肌肉被
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良,基因编辑 - 2017-03-19
PTC杜氏营养肌不良症药物被拒
今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症(DMD)药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理。
生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02
新锐公司获 500 万美元融资 专注杜氏肌营养不良
近日,一家新成立的生物技术公司 Exonics Therapeutics 宣布从非营利组织 CureDuchenne 旗下的子公司 CureDuchenne Ventures 获得 500 万美元的种子融资。这一轮初始种子基金将允许 Exonics 推进其科学创始人和首席科学顾问 Eric Olson 教授的临床前研究,专注于开发基因编辑技术(诸如 CRISPR/Cas9),可永久性纠正大多数引起
药明康德 - 融资,基因编辑,神经肌肉疾病 - 2017-03-12
Ann Neurol:超声定量检测用于杜氏肌营养不良患儿的诊断
超声显像的灰度级(GSL)以及回波信号测量的定量背散射分析(QBA)均表现出检测杜氏肌营养不良肌肉功能异常的敏感性,未来研究将针对超声检查用于治疗效果的评价开展
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良,超声,激素 - 2017-06-25
Capricor准备将杜氏肌营养不良症 (DMD) 疗法CAP-1002推进到III期临床
Capricor Therapeutics公布了其基于细胞的治疗候选药物CAP-1002的II期试验的最终结果。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症,CAP-1002 - 2021-09-25
GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败
制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现,此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。
生物谷 - 杜氏肌营养不良,GSK - 2013-10-11
FDA批准首个杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物Exondys 51(eteplirsen)
美国食品和药物管理局(FDA)近日有条件批准Sarepta治疗公司的新药Exondys 51,成为首个获批治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物。Exondys 51(eteplirsen)专门适用于抗肌营养不良蛋白基因(dystrophin gene)中存在确证突变可导致51号外显子跳跃(exon 51 skipping)的DMD患者;据估计,
生物谷 - Sarepta,杜氏肌营养不良,Exondys,51,Eteplirsen - 2016-09-26
研究人员使用CRISPR-Cpf1治疗杜氏肌营养不良
异常心肌细胞(左)和修复之后的心肌细胞(右)2017年4月18日讯 /生物谷BIOON /——德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏肌营养不良该研究组过去使用原有的基因编辑系统CRISPR-Cas9纠正患有此病的老鼠模型和人类细胞内的杜氏肌缺陷。在目前的研究中,他们使用一种新的基因编辑系统,用于修复老鼠模型和人类细胞中
生物谷 - 基因编辑,杜氏肌营养不良 - 2017-04-18
Nature医学颠覆性文章:杜氏肌营养不良其实是干细胞病
渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上,颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解,
Ebiotrade - 杜氏肌营养不良 - 2015-11-24
治疗ED药物有望缓解罕见病杜兴氏肌肉萎缩症症状
杜兴氏肌肉萎缩症(Duchene muscular dystrophy,简称“DMD”)是一种由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的罕见遗传疾病。抗肌萎缩蛋白水平不足使一氧化氮的功能受到抑制,而一氧化氮是人在运动时血液正常流入肌肉所必需的一种化学物质。全球每 3600 名男童中就有 1 人患这种疾病,而女童则极少受其影响。
药明康德 - 肌肉萎缩症 - 2014-11-30
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