首个现货型基因编辑干细胞疗法omidubicel获FDA批准
一周前,FDA批准了Gamida Cell公司的细胞疗法Omisirge(omidubicel)上市,这是癌症患者细胞治疗领域的一项重要进步。同种异体干细胞移植是血液癌症的常见治疗方法。涉及到将健康供
阎影 - 干细胞疗法,基因编辑 - 2023-04-26
2018年欧洲基因与细胞疗法协会(ESGCT):RP-L201及RP-L401基因疗法的临床前数据
RP-L201是一种基于LVV的LAD-I基因疗法,其携带编码Beta-2整合素组分CD18的ITGB2基因。CD18是一种关键蛋白,可促进白细胞粘附,并使其从血管中渗出以抵抗感染。RP-L201的全面安全性和有效性临床前研究显示小鼠模型中的稳定植入和表型校正,RP-L201具有恢复的中性粒细胞迁移的能力。
MedSci原创 - RP-L201,RP-L401,基因疗法 - 2018-10-21
Cell:新型AAV变体,高效靶向T细胞,加速基因工程T细胞疗法开发
该研究在AAV6的基础上进化出了一种能够高效转导小鼠T细胞的AAV变体Ark313,并通过CRISPR全基因组筛选确定了QA2是Ark313高效转导的重要因素。
生物世界 - T细胞疗法,AAV - 2023-01-16
药明康德美国费城细胞及基因疗法生产新基地投产
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美通社 - 细胞,基因疗法 - 2016-10-07
Science Translational Medicine:基因编辑+基因工程干细胞疗法,增强脑转移肿瘤免疫治疗
尽管近年来治疗方法有所改进,但晚期黑色素瘤患者的生存预后仍然有限。晚期黑色素瘤患者中约有60%会发生脑转移。虽然放疗、靶向治疗、手术等多学科治疗手段已被用于治疗黑色素瘤脑转移。
“生物世界”公众号 - 肿瘤,干细胞疗法 - 2023-06-06
ICER评估Roctavian和EtranaDez基因疗法治疗A型和B型血友病
临床和经济评论研究所 (ICER) 宣布将评估EtranaDez(etranacogene dezaparvovec)治疗 B 型血友病的临床有效性和价值。
MedSci原创 - 血友病,A型血友病,EtranaDez,Roctavian - 2022-05-07
美国批准首个基因疗法
美国政府8月30日批准一种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗白血病,这是第一种在美国获得批准的基因疗法。专家认为,这开辟了癌症治疗的新篇章。
健康报 - 基因疗法 - 2017-09-01
RNA靶向基因激活疗法
RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导的细胞机制(如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位)增强蛋白质生产的能力。
小药说药 - NBT,RNA靶向疗法 - 2023-06-08
设计基于T细胞和NK细胞协同作用的癌症免疫疗法
肿瘤异质性是包括免疫疗法在内癌症治疗方法面临的主要挑战之一。异质性可通过获得新突变而产生,从而产生抗治疗肿瘤亚克隆。
小药说药 - 癌症免疫疗法,肿瘤异质性 - 2022-12-01
JRO:“自杀式基因疗法”杀死前列腺癌细胞
来自美国休斯顿卫理公会医院的研究人员进行了一项长期临床研究,研究结果表明放射治疗结合"自杀基因治疗"技术可以为前列腺癌病人提供安全有效的治疗。"自杀式基因治疗"技术通过对前列腺癌细胞进行基因修饰使得癌细胞向病人免疫系统发送信号实现"自杀"过程。相关研究结果发表在国际学术期刊Journal of Radiation Oncology上。
生物谷 - 基因疗法,前列腺癌 - 2015-12-16
基因疗法:改良病毒为患者导入健康基因
所谓基因疗法,就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来,英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布,他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗,成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布,他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果,以及Web of Science网站上记录的引文统计,都着眼于基因疗法中的一个类别——而它从诞生伊始,
新浪科技 - 基因治疗,病毒 - 2014-12-15
NEJM:基因疗法可有效治疗镰刀型红细胞贫血症
最近研究者们发现一种新的基因疗法,能够有效治疗镰刀型红细胞贫血症。虽然这一疗法仅仅在一名法国青少年身上成功实现,但这一手术释放了一个非常积极的早期信号,或许能够推广给数百万名患有该种疾病的患者。镰刀型红细胞贫血症是由红细胞中血红蛋白的产生出现问题导致的红细胞变形的症状。这一微小的改
生物谷 - 基因疗法,镰刀型红细胞缺血症 - 2017-03-06
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