SCI TRANSL MED：改良的CRISPR技术应用于镰刀状红细胞贫血的治疗
背景：镰刀形红细胞贫血是一种由于血红蛋白基因突变引起的疾病，能够造成红细胞的畸变，从而导致包括血管闭塞，剧痛，已经进行性器官损伤等严重症状。为了修复导致疾病的这一突变，Corn教授的团队利用CRISPR/Cas9基因编辑技术修改镰刀状红细胞贫血病人的造血干细胞，移植到小鼠后在小鼠体内产生了正常的血红蛋白。
生物360 - 改良CRISPR技术，镰刀状红细胞贫血 - 2016-10-31
Nature：CRISPR治疗镰刀形细胞贫血症临床前试验成功
斯坦福大学医学院的研究团队利用CRISPR技术，在人体干细胞中修复了造成镰状细胞贫血病的基因，这些干细胞可以正常移植到小鼠体内并蓬勃发育。
生物探索 - 镰刀形细胞贫血，CRISPR - 2016-11-09
NEJM：棘突红细胞性贫血-病例报道
由于肝硬化患者的脂质代谢改变和胆固醇过量，棘突红细胞在其表面长出刺状突起；这些变化使红细胞不灵活，且容易发生溶血。棘突红细胞通常与棘球细胞（或毛刺细胞）混淆，后者具有更规则间隔的针状体。棘突红细胞性贫血与预后不良有关，并通过肝移植进行根治; 然而，由于他持续饮酒，该患者未被考虑作为肝移植候选人。
MedSci原创 - 棘突红细胞，贫血，肝硬化 - 2018-08-23
FDA批准了20年来首个镰刀型细胞贫血病新药
美国食品与药物管理局（FDA）已经批准了Emmaus生命科学公司（Emmaus Life Sciences， Inc.）的医药级L-谷氨酸（PGLG）口服制剂治疗镰刀型细胞贫血病（sickle cell这是近20年来首个问世的治疗镰刀型细胞贫血病的新药。虽然该药的作用机制不明确，但是其确实对红细胞具有抗氧化作用。在230名患者的III期临床药物试验表明，
MedSci原创 - 镰刀型细胞贫血病新药 - 2017-08-01
Blood：输血竟然可以降低镰刀型细胞贫血患儿脑梗死的风险！
摘要：输血是预防小儿镰刀型细胞贫血（SCA）发生中风的主要措施，但其涉及的生理机制尚不完全清楚。SCA患者，大脑血流（CBF）和氧摄取量（OEF）均升高，可能是动脉血氧含量（CaO2）减少的代偿。
MedSci原创 - 输血，镰刀型细胞贫血，脑梗死，脑血流量 - 2017-12-19
INT J LAB HEMATOL：小细胞性贫血的鉴别诊断：小红细胞和低色素红细胞的作用
目前已经研究关于衍生自红细胞（RBC）参数的各种指标，用于区分地中海贫血和缺铁性贫血。该研究了小红细胞与低色素红细胞的比值作为小细胞性贫血的判别指标，并将其与传统指标进行比较，且在实验组中确证其中的发现。
MedSci原创 - 红细胞，贫血 - 2017-04-13
Blood：在同种异体HSCT后，至少需要20%供体髓细胞嵌合才可逆转镰刀型细胞贫血。
用于治疗镰刀型细胞贫血（SCD）的新型有效疗法，即将正常球蛋白基因整合至自体造血干细胞（HSCs），正处于临床试验阶段。而治愈SCD所需要的转移球蛋白的比例尚不明确。
MedSci原创 - 镰刀型细胞贫血，供体髓性嵌合，同种异体造血干细胞移植，逆转 - 2017-09-10
J Periodontal Res：镰状细胞性贫血以及镰刀形细胞性状是否可用于用于预测牙周病的发生？
有研究表明，镰状细胞性贫血（SCA）并不是牙周病发生的危险因素。但是，目前对于杂合子状态下的镰刀形细胞性状（SCL）与牙周炎之间是否存在某种关系则尚未清楚。
MedSci原创 - SCA，SCL，牙周炎 - 2015-12-17
NEJM：多管齐下治疗镰状细胞状贫血
镰状细胞疾病的典型症状就是镰状细胞危机的反复发作，也叫做血管阻塞危机，在这种情况下病人红细胞形状改变，凝结在一起堵塞小血管，导致疼痛和器官损伤。在新一期《New England Journal of Medicine》的编辑文章中，波士顿大学医学院（BUSM）的研究人员强调为了防止这些有害的状况，应该多管齐下联合多种药物一起治疗镰状细胞疾病。
生物谷 - 多管齐下，镰状细胞贫血 - 2017-02-03
PNAS：红细胞成熟机制新发现——有望治疗特定类型贫血
一个多世纪以来，医生有传言指出，甲状腺功能低下的患者常常由于碘缺乏引起贫血。但是甲状腺激素和红细胞之间的联系仍然不是很清楚。
medicalxpress - 红细胞，机制，贫血 - 2017-09-06
Blood：镰刀细胞性贫血患儿的沉默性脑梗死发生在脑血流低的边界区域
摘要：沉默性脑梗死（SCIs）与镰刀细胞性贫血（SCA）的认知障碍相关。SCI风险因素包括低血红蛋白和收缩压升高；但是，其发生发展的机制尚不明确。Andria L.
MedSci原创 - 镰刀细胞性贫血，沉默性脑梗死，梗死密度图，脑血流 - 2018-10-24
Blood：促进红细胞生成联合铁限制可明显改善β-地中海贫血的贫血
增加促红细胞生成素的敏感性或活性可改善β-地中海贫血的促红细胞生成；红系刺激剂与红系铁限制剂联合使用可纠正β-地中海贫血的贫血。
MedSci原创 - β-地中海贫血，Tmprss6-ASO，促红细胞生产素，Tfr2 - 2020-06-19
Blood：胞外组蛋白可增加红细胞的渗透脆性、诱导贫血。
已发现细胞外组蛋白在多种疾病的发病过程中发挥重要作用，主要是通过其细胞毒性影响有核细胞，及其促进血小板激活导致血栓形成和血小板减少症的特性。但胞外组蛋白对于红细胞功能的影响尚知之甚少。
MedSci原创 - 组蛋白，红细胞，渗透脆性，贫血 - 2017-11-15
Science:发现靶向治疗镰刀状细胞疾病的新型基因调节子
近日，来自波士顿丹娜-法伯儿童癌症及血液障碍研究中心（音译）的研究者通过研究发现了一种新型的遗传靶点，该靶点是一种增强子，其可以在红细胞中控制一种名为BCL11A的分子开关，从而调节血红蛋白的产生，该研究或为开发治疗镰刀状细胞疾病（SCD）提供思路，相关研究刊登于国际著名杂志Science上。之前研究者的工作揭示了，当增强子被关闭后，BCL11A会引发红细胞产生胎血
生物谷 - 镰刀状细胞 - 2013-10-14
NEJM：基因疗法可有效治疗镰刀型红细胞贫血症
最近研究者们发现一种新的基因疗法，能够有效治疗镰刀型红细胞贫血症。镰刀型红细胞贫血症是由红细胞中血红蛋白的产生出现问题导致的红细胞变形的症状。这一微小的改
生物谷 - 基因疗法，镰刀型红细胞缺血症 - 2017-03-06
为您找到相关结果约500个
