项目简介
项目名称
Rett症候群・MECP2重複症候群に対する発現量調整可能なAAV遺伝子治療開発
项目批准号
22K07896
学科分类
暂无数据
资助类型
基盤研究(C)
负责人
小島 華林 自治医科大学, 医学部, 講師 (00468331)
依托单位
自治医科大学
批准年份
2022
起止时间
202204-202503
批准金额
4290000.00日元
摘要
暂无数据
相关基金
１型高IgE症候群に対する塩基編集と変異アレルの除去による新規遺伝子治療法の開発
Development of a novel gene therapy strategy using base editing for hyper-IgE syndrome caused by STAT3 mutations
AAVキャプシド中和抗体陽性者に対するAAVベクターを用いた遺伝子治療法の開発
直接細胞変換と人工miRNAを組み合わせた画期的AAV遺伝子治療法の開発
Innovative AAV gene therapy by combining cell conversion and artificial miRNA
日本人Gitelman症候群の全容解明に向けた研究
難治性脈管奇形症候群の遺伝子解析による病態解明と新たな治療法開発
Elucidation of pathogenesis and development of new treatment for refractory vascular malformation syndrome by genetic analysis
Development of a novel gene therapy strategy using base editing for hyper-IgE syndrome caused by STAT3 mutations
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