基因编辑技术正处于迅速发展的时期，编辑效率和精确性不断提高的同时，作为一项工具，在基因筛查、动物模型构建及疾病的基因治疗中都发挥着重要的作用。随着人们对疾病的新的有效靶点的不断认识和新的基因编辑技术的不断发展，基因编辑治疗方案的大规模临床应用将成为可能，特别是对那些传统疗法难以治愈的疾病，基因编辑技术的临床转化和应用研究值得拭目以待。