2023 NICE 技术评估指南：玛伐凯泰治疗有症状的阻塞性肥厚型心肌病[TA913]

2023-09-06 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网发表于上海

基于证据的建议对症状性阻塞性肥厚心肌病的治疗。

中文标题：

英文标题：

Mavacamten for treating symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy

发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2023-09-06

简要介绍：

阻塞性肥厚型心肌病的治疗旨在控制其症状。标准护理是β-阻滞剂或非二氢吡啶钙通道阻滞剂,如果症状持续,可加入脱吡胺。一些症状失控的人可能选择做手术。玛伐凯泰是第一个专门治疗疾病而不是症状的治疗方法。在这项评估中,该公司要求将玛伐凯泰仅视为对那些已经优化了标准护理的人的附加治疗。这是一个范围较窄的人口,不包括所有的人,由玛伐凯泰的营销授权。

临床试验证据表明,玛伐凯泰加标准护理比单用标准护理更有效,它可能避免或延迟侵入性手术的需要。

最有可能的成本效益估计是在尼斯认为可以接受的使用国民保健服务资源的范围内。所以我推荐玛伐凯泰。

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