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2024 NICE 技术评估指南：依普朗特森用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性 [TA1020]

2024-11-27 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网 发表于上海

遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性

关于依普朗特森（Wainzua）用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性的循证建议。

中文标题：

2024 NICE 技术评估指南：依普朗特森用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性 [TA1020]

英文标题：

Eplontersen for treating hereditary transthyretin-related amyloidosis

发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2024-11-27

简要介绍：

针对伴有 1 期或 2 期多发性神经病的遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性的常规治疗包括使用武特里西兰（vutrisiran）。依普朗特森（Eplontersen）的作用方式与武特里西兰相似，但患者可以在家自行注射。依普朗特森需每月使用一次，而武特里西兰则是每 3 个月使用一次。

临床试验证据表明，依普朗特森在降低血液中转甲状腺素蛋白水平方面比安慰剂更有效，并且能延长患者多发性神经病恶化前的时间。目前尚无直接将依普朗特森与武特里西兰进行比较的临床试验。一项间接比较显示，依普朗特森的疗效与武特里西兰相当。

成本比较显示，与武特里西兰相比，依普朗特森更具成本效益。因此，它得到了推荐。

如需查看所有相关证据，请查阅委员会文件。欲了解英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）对武特里西兰的评估详情，请参阅 NICE 关于武特里西兰用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性的技术评估指南。

相关资料下载：
2024 NICE 技术评估指南：依普朗特森用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性.pdf
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