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《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》解读

2024-07-30 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 罕见病研究 发表于上海

罕见病基因治疗产品

为指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》,现予以解读，为业界提供参考。

中文标题：

《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》解读

发布机构：

国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）

发布日期：

2024-07-30

简要介绍：

近年来，在国家政策激励和监管改革的持续推动下，中国罕见病药物研发持续增长未来可期。截至2024年3月，国内已有30余款用于罕见病的基因治疗产品获得临床试验默示许可。为指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》，现予以解读，为业界提供参考。

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