JAMA Neurol：1型肌营养不良患者生存期影响因素研究
2018-02-12 zhangfan MedSci原创
研究认为，1型肌营养不良预后评估可准确反映患者长期生存率
1型肌营养不良(DM1)患者的寿命显著缩短，近日研究人员开发并验证了全新的DM1患者生存期预测方法，可对患者最长10年的生存率进行预测。
2000-14年间，总计1296名成年DM1患者参与研究，其中开发队列1066人，验证队列230人，通过多因素COX模型考察生存期相关因素。
所有参与者中，女性占51.7%，平均年龄39.8岁。验证队列中，241人(22.6%)在平均11.7年的随访过程中死亡。年龄、糖尿病、行走支持、心率、收缩压、一级房室传导阻滞、束支传导阻滞以及肺活量与死亡风险相关，对每个因素严重程度进行量化得出DM1预后评分(0-20)，0分表明死亡风险最低，20分患者死亡风险最大。研究发现，对于0-4分患者，10年生存率高达96.6%，5-7分为92.2%，8-10分为80.7%，11-13分为57.9%，14分以上患者10年生存率仅为19.4%。230名验证队列患者中，各分数段患者10年生存率分别为99.3%、80.6%、79.3%、43.2%以及21.6%。校准曲线未偏离参考线。开发及验证队列C指数分别为0.753和0.806。
研究认为，1型肌营养不良预后评估可准确反映患者长期生存率。
原始出处：
Karim Wahb et al. Development and Validation of a New Scoring System to Predict Survival in Patients With Myotonic Dystrophy Type 1. JAMA Neurol. February 5， 2018.
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