Hum Gene Ther：视网膜基因治疗25年后，未来看起来更加光明！
2017-08-25 cuiguizhong MedSci原创
大不列颠及北爱尔兰联合王国伦敦Bath St分子疗法眼科研究所的Ali RR近日在 Hum Gene Ther杂志发表了一篇文章，题目为"The future looks brighter after 25 years of retinal gene therapy"，他们系统的阐述了视网膜基因治疗的发展现状，并对未来的治疗充满希望。
大不列颠及北爱尔兰联合王国伦敦Bath St分子疗法眼科研究所的Ali RR近日在 Hum Gene Ther杂志发表了一篇文章，题目为"The future looks brighter after 25 years of retinal gene therapy"，他们系统的阐述了视网膜基因治疗的发展现状，并对未来的治疗充满希望。
体内基因递送到视网膜的第一份学术论文可以追溯到1987年，当时采用的方法是在新生小鼠眼内注射逆转录病毒载体。后来陆续的研究发现，使用腺病毒、腺相关病毒和慢病毒载体也可以成功地将基因转导到视网膜细胞。
到2000年，与其他器官和组织相比，眼睛在临床应用的安全性、功效和途径方面已经有比较清楚的研究，为体内基因治疗提供了诸多优势。这促使研究者在动物模型中进行相关的概念验证研究。
有研究报道，在具有先天性失明症的大型动物模型中成功恢复视力，这为治疗人类隐性遗传性盲症的第一次实验提供了强有力的的基础。首次人类试验结果表明，其安全性良好，并具有一定的疗效。这使得视网膜基因治疗趋于成熟。随着快速的临床治疗的发展，也发现了各种新的挑战，包括针对晚期感光器变性或遗传性视网膜营养不良的患者，及具有大基因缺陷的患者的治疗仍有巨大挑战。但在过去25年中，研究取得了巨大的进步，在发表的综述文章中，他们认为，视网膜基因治疗将会有光明的未来。
原文出处：
Ali， R.R.， A. Auricchio， and A.J. Smith， The future looks brighter after 25 years of retinal gene therapy. Hum Gene Ther， 2017.
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33
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29
学习了谢谢分享
84
学习了受益匪浅.
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好好学习了感谢梅斯
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