NEJM：苯丁酸钠-牛磺二醇治疗肌萎缩性侧索硬化症的疗效分析
2020-09-03 MedSci原创 MedSci原创
根据ALSFRS-R评分，采用苯丁酸钠-牛磺二醇治疗的ALS患者功能下降较安慰剂慢。两组的次要结局无明显差异。有必要进行更大范围和更大规模的试验，以评估苯丁酸钠-牛磺二醇对ALS患者的疗效和安全性。
在实验模型中，已发现苯丁酸钠和牛磺二醇可减少神经元死亡。尚不知道这两种化合物在肌萎缩性侧索硬化症（ALS）患者中的疗效和安全性。
近日，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，在这项多中心、随机、双盲试验中，研究人员招募了确诊的且在过去18个月内出现症状的ALS参与者。参与者以2：1的比例随机分配接受苯丁酸钠-牛磺二醇（3 g苯丁酸钠和1g牛磺二醇，每天一次，连续3周，然后每天两次）或安慰剂治疗。该研究的主要结局是修订后的肌萎缩性侧索硬化功能评分量表（ALSFRS-R；范围为0至48，评分越高表示功能越好）总评分的下降速率，次要结局是等轴肌力、血浆磷酸化轴突神经丝H亚基水平下降、肺活量、死亡、气管切开或永久通气的时间；以及死亡时间、气管切开术、永久通气或住院治疗。
该研究共筛选了177名ALS患者，并随机分配了137人接受苯丁酸钠-牛磺二醇（89名参与者）或安慰剂（48名参与者）治疗。在改良的意向性治疗分析中，活性药物的ALSFRS-R得分平均变化率为每月-1.24分，安慰剂为每月-1.66分（差异为每月0.42分；95％置信度区间为0.03至0.81；P=0.03）。两组的次要结局无显著差异。活性药物的不良反应主要集中为胃肠道。
根据ALSFRS-R评分，采用苯丁酸钠-牛磺二醇治疗的ALS患者功能下降较安慰剂慢。两组的次要结局无明显差异。有必要进行更大范围和更大规模的试验，以评估苯丁酸钠-牛磺二醇对ALS患者的疗效和安全性。
原始出处：
Sabrina Paganoni,et al.Trial of Sodium Phenylbutyrate–Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis.NEJM.2020.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1916945
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#肌萎缩性侧索硬化症#估计VitC，VitE，或其它抗氧化剂都有用！但是，事实上根本不解决根本问题。以前FDA批准了#依达拉奉#治疗这个疾病，其实作用是十分微弱的。苯丁酸钠-牛磺二醇同样如此
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谢谢梅斯提供这么好的信息，学到很多
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顶刊就是顶刊，谢谢梅斯带来这么高水平的研究报道，我们科里同事经常看梅斯，分享梅斯上的信息
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ALS晚期患者还是很痛苦的。期待试验人数可能可以进一步扩大#脊髓侧索硬化#
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