J Clin Invest：抗硬骨素单克隆抗体对HPP治疗的有效性及安全性评估
2017-04-28 MedSci MedSci原创
背景:低磷酸血症（HPP）是一种罕见的遗传性疾病，导致ALPL基因突变引起的骨形成和矿化的变化，编码组织非特异性碱性磷酸酶（ALP）酶。
背景:低磷酸血症（HPP）是一种罕见的遗传性疾病，导致ALPL基因突变引起的骨形成和矿化的变化，编码组织非特异性碱性磷酸酶（ALP）酶。
方法:在本阶段IIA开放标签，单中心，患者内，剂量递增的研究中，成年的低磷酸血症HPP患者分别在第1，15和29天接受3次静脉注射逐渐增加剂量（5，10和20mg / kg）的 BPS804（一种完全人类抗硬化蛋白单克隆抗体药物）。患者在最后一次用药后接受为期16周的随访，我们在治疗和随访期间以指定的间隔评估了BPS804给药的药效学，药代动力学，初步疗效和安全性。
结果:8名患者（平均年龄47.8岁）参加了研究（6名女性，2名男性）。 BPS804在第2天和第29天之间使平均ALP和骨特异性ALP酶活性增加。骨形成标志物前胶原I型N-末端前肽（PINP），骨钙素和甲状旁腺激素的瞬时增加以及观察到I型胶原的骨吸收标记C-端肽（CTX-1）。第85天和研究结束时显示腰椎骨密度平均增加。治疗过程中有轻度短暂的不良反应。
结论:BPS804治疗耐受性良好，导致骨形成生物标志物和骨矿物质密度增加，表明可以应用硬皮蛋白抑制来增强HPP成人非危及生命的临床情况下的骨矿物质密度，稳定性和再生。
原始出处：
Lothar Seefried, et al. Efficacy of anti-sclerostin monoclonal antibody BPS804 in adult patients with hypophosphatasia. J Clin Invest. doi:10.1172/JCI83731. Published April 24, 2017
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