Blood Cancer J ：维奈托克联合地西他滨与地西他滨单药治疗老年急性髓系白血病的倾向评分匹配分析
2022-12-19 将军的九分裤 MedSci原创 发表于安徽省
本研究首次提供了真实世界的证据，证明DEC + VEN比DEC单药治疗具有更好的结果。
根据关键的VIALE-A试验，维奈托克（VEN）联合阿扎胞苷（AZA）或地西他滨（DEC）已被批准用于不适合强化化疗的急性髓系白血病（AML）老年人。然而，该试验仅将AZA + VEN与AZA单药治疗进行了比较。因此，一研究团队比较了连续老年人（65岁或以上）与新诊断的AML的结局。
他们在倾向评分匹配后接受了DEC（n = 230）或DEC + VEN（n = 74），以通过最近邻算法构建一对一匹配队列。DEC + VEN 组的中位总生存期长于 DEC 组（13.4 个月 vs 8.3 个月，p = 0.01）。DEC + VEN 和 DEC 组的中位无事件生存期分别为 8.6 个月和 5.8 个月（p = 0.02）。
图1 总生存期，按Wheatley危险组分层。A所有患者的总生存期。B非贫困惠特利风险患者的总生存期。C低惠特利风险患者的总生存期。DEC地西他滨，HR危险比，NA因未达到中位数而不可用，VEN venetoclax。
图2 患者的不同治疗结果。完全匹配患者的无事件生存。B两组治疗结束的原因。C患者住院时间。D患者红细胞/血小板输注需求。*获得无白血病状态的患者。DEC地西他滨，EFS无事件生存，F/U随访，HD住院天数，HR危险比，HSCT造血干细胞移植，IQR四分位数范围，OPD门诊，RBC红细胞，T/F输血，VEN venetoclax
DEC + VEN 组的缓解率（完全缓解、血液学恢复不完全完全缓解和形态学白血病无状态）显著高于 DEC 组（70.3% vs 24.3%，p < 0.01）。两组的30天（2.7%对9.5%，p = 0.17）和60天（9.5%对18.9%，p = 0.16）死亡率没有差异，中位住院率和输血率（住院：23天对21天，p = 0.20;红细胞：3.2单位/月对3.5单位/月，p = 0.73;血小板：2.7单位/月对2.3单位/月， p = 0.48）。
在接受DEC + VEN并无白血病的患者中，29%接受了同种异体干细胞移植并具有出色的生存结果（一年生存率：79.4%;一年非复发死亡率：13.3%）。
总的来说，在新诊断为AML的老年人中，DEC + VEN疗法比DEC单一疗法有更好更快的治疗反应，在不影响住院时间或输血率的情况下，获得更好的OS和EFS。此外，DEC + VEN是该人群进行异基因HSCT的可行桥梁，为选择AZA和DEC联合VEN提供了强有力的证据。最后，这项研究的数据强调了采用基于VEN方案的患者的新型预后模型的必要性，以及比较DEC + VEN和DEC10 + VEN或强化化疗的临床试验
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