NLRP3炎症小体抑制剂Inzomelid治疗自身炎症性疾病，获得FDA授予的孤儿药称号
2020-07-15 MedSci原创 MedSci原创
激活的NLRP3炎性小体在机体内充当“危险传感器”，释放促炎细胞因子IL-1β和IL-18，并诱导炎症性细胞死亡（细胞焦亡），来促进慢性炎症疾病的进展。
Inflazome公司宣布，NLRP3炎症小体抑制剂Inzomelid治疗Cryopyrin蛋白相关周期性综合症（CAPS），获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的孤儿药称号。
CAPS是一种罕见的自身炎症性疾病，由NLRP3炎症小体的突变驱动。NLRP3炎性体的激活与多种慢性炎症疾病相关。Inflazome开发了一种有效且选择性的口服NLRP3炎症小体抑制剂Inzomelid，希望可以减轻该疾病。
2020年3月，Inflazome宣布Inzomelid在CAPS中取得了积极的成果，并且I期临床研究表明Inzomelid在健康受试者具有出色的安全性、耐受性和药代动力学参数，计划今年开始后续的II期临床试验，以研究针对CAPS患者的剂量。
关于NLPR3炎性小体
激活的NLRP3炎性小体在机体内充当“危险传感器”，释放促炎细胞因子IL-1β和IL-18，并诱导不受控制的炎症性细胞死亡（细胞焦亡），来促进慢性炎症的发展。因此，NLRP3炎性小体的激活与许多疾病有关。
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