NEJM：Tagraxofusp在浆细胞样树突状细胞肿瘤中的作用
2019-04-25 xing.T 网络
由此可见，在未治疗或复发的BPDCN的成人患者中，使用tagraxofusp治疗具有临床反应。包括毛细血管渗漏综合征、肝功能障碍和血小板减少症在内的严重不良事件很常见。
囊性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）是一种侵袭性血液系统癌症，由过度表达白细胞介素-3受体亚单位α（IL3RA或CD123）的转化浆细胞样树突状细胞引起。 Tagraxofusp（SL-401）是一种CD123定向的细胞毒素，由与截短的白喉毒素融合的人白细胞介素-3组成。
近日，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，在这项开放标签的多队列研究中，研究人员指定了47名未治疗或复发的BPDCN患者，在每个21天周期的第1至5天，以7μg或12μg/kg体重的剂量静脉输注tagraxofusp。继续治疗直至疾病进展或不可接受的毒性作用。该研究的主要结局是未接受过BPDCN治疗的患者的完全反应和临床完全反应的综合事件发生率。次要结局是反应的持续时间。
在47名患者中，32名接受tagraxofusp作为一线治疗，15名接受过其他治疗。患者的中位年龄为70岁（范围22至84）。在29例先前未接受治疗的患者中，以每公斤12ug的剂量接受tagraxofusp治疗，21例（72％）患者发生了主要结局，总体反应率为90％；在这些患者中，45％接受了干细胞移植。18个月和24个月的存活率分别为59％和52％。在15名先前治疗的患者中，反应率为67％，中位总生存期为8.5个月。最常见的不良事件是丙氨酸氨基转移酶（64％）和天冬氨酸氨基转移酶（60％）升高，低蛋白血症（55％），外周性水肿（51％）和血小板减少症（49％）。19％的患者报告有毛细血管渗漏综合征，并且每个剂量亚组中有一例死亡。
原始出处：
Naveen Pemmaraju,et al.Tagraxofusp in Blastic Plasmacytoid Dendritic-Cell Neoplasm.NEJM.2019.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1815105
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#浆细胞样树突状细胞#
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39
好
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顶刊就是顶刊，谢谢梅斯带来这么高水平的研究报道，我们科里同事经常看梅斯，分享梅斯上的信息
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