ACMG:Homology Medicines的基因治疗药物展现出对苯丙酮尿症的治疗潜力
2019-04-06 不详 MedSci原创
ACMG年度临床遗传学会议上,基因药物公司Homology Medicines宣布临床前数据证明基因治疗候选药物HMI-102可以恢复正常的苯丙氨酸代谢途径,用于治疗苯丙酮尿症(PKU)具有巨大的潜力。
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