Kalydeco在欧盟获准用于治疗囊性纤维化（CF）婴儿
2020-11-08 Allan MedSci原创
Vertex公司已获得欧盟委员会（EU）的批准，将Kalydeco（ivacaftor）的适应症扩展至包括四个月或更大年龄的患有囊性纤维化（CF）的婴儿。
Vertex公司已获得欧盟委员会（EU）的批准，将Kalydeco（ivacaftor）的适应症扩展至包括四个月或更大年龄的患有囊性纤维化（CF）的婴儿。要获得Kalydeco治疗的资格，婴儿必须至少重5公斤并且CFTR基因具有R117H突变或以下突变之一-G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N或S549R。
该药物已在欧洲被批准用于六个月或六个月以上的CF患者，患者体重至少5kg。最新的适应症扩展是基于一项为期24周的III期开放标签安全性研究（ARRIVAL）中的一组数据，该研究由6名年龄在4个月至6个月以下的CF儿童组成。
Vertex首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani说：“目前，四个月大的婴儿都符合治疗资格，我们相信早期治疗对CF的管理很重要”。
据Vertex称，英国有超过10,500人患有CF，这是全球第二高的数字。Kalydeco是一种口服药物，旨在使CFTR蛋白在细胞表面的开放时间更长，从而改善盐和水在细胞膜上的运输。
原始出处：
http://www.pharmatimes.com/news/vertexs_kalydeco_scores_another_label_extension_in_eu_1356174
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