Asceneuron的ASN120290从FDA获得了进行性核上性麻痹的孤儿药物认定
2018-07-29 MedSci MedSci原创
Asceneuron是开发用于治疗神经退行性疾病的创新小分子的新兴领导者，近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ASN120290的孤儿药物认定
Asceneuron是开发用于治疗神经退行性疾病的创新小分子的新兴领导者，近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ASN120290的孤儿药物认定，用于治疗进行性核上性麻痹（PSP），PSP是一种快速发展的罕见神经退行性疾病，由于大脑中tau蛋白聚集的积累，导致行走、平衡、言语、吞咽和视力方面的严重问题。据估计，每10万人中就有3到6人会发生PSP，目前尚无治愈这种疾病的方法。
ASN120290是在Asceneuron中发现的，是O-GlcNAcase酶的选择性抑制剂。基于其独特的作用机制，该分子有可能成为PSP和其他与tau相关的痴呆的首选治疗方法。ASN120290最近完成了一项随机、双盲、安慰剂对照的I期临床研究，以评估ASN120290在健康的年轻和老年志愿者中的单剂量和多剂量的安全性和耐受性。该研究的数据将在即将于2018年7月22日至26日在芝加哥举行的阿尔茨海默氏症协会国际会议（AAIC）上公布。
ASN120290的治疗潜力已经在临床前研究中得到证实，大大减少了tau毒性聚集体向神经原纤维缠结的累积。神经原纤维缠结被广泛认为是大多数痴呆病例（包括阿尔茨海默病）中神经变性和临床症状的关键驱动因素。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1581434?tsid=4#axzz5MVjkDWbV
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