武田针对急性遗传性血管性水肿发作的治疗药物飞泽优®获批，保障中国HAE患者生命安全

2021年4月8日，武田中国宣布，飞泽优^®（醋酸艾替班特注射液）正式经国家药品监督管理局获批，适用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。飞泽优^®（醋酸艾替班特注射液）是中国首个且目前唯一用于急性HAE发作皮下治疗的缓激肽2型（B2）受体的选择性竞争性拮抗剂，患者可在接受医疗卫生专业人士的皮下注射技术培训后自我给药。此前，中国没有急性HAE发作的针对性治疗¹，患者只能依靠输注冻干的新鲜血浆使水肿消退，使用限制较多，且血浆本身含有缓激肽有导致患者水肿加重的风险。飞泽优^®（醋酸艾替班特注射液）的获批将填补中国急性HAE发作针对性治疗领域的空白，保障中国HAE患者的生命安全。

缓激肽B2受体拮抗剂是各大国际HAE诊疗指南推荐的急性发作期按需治疗方案^,。此次获批的飞泽优®（醋酸艾替班特注射液）有着高选择性拮抗缓激肽B2受体的独特机制，可抑制与HAE中缓激肽增多所导致的的皮肤、胃肠道、呼吸道粘膜水肿，从而治疗急性遗传性血管水肿发作^2,5。截止至目前，飞泽优^®（醋酸艾替班特注射液）已在38个国家/地区获得批准，拥有十余年的真实世界使用经验。

遗传性血管性水肿是一种罕见的常染色体显性遗传病¹。据文献报道，其全球患病率约为五万分之一¹。HAE的主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，常累及颜面部、四肢、生殖器区域、胃肠道及喉头。大多数HAE患者的发作无法预测，发作频率高且发作多为中重度。需要警惕的是，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，4.6小时即可导致患者窒息死亡。据统计，我国有58.9％的HAE患者发生过喉头水肿³，其致死率最高可达40%¹，是HAE患者的主要死因之一。2018年，HAE被收录进我国《第一批罕见病目录》内。

“由于目前国内缺少HAE急性发作期的针对性治疗药物，只能依靠输注冻干的新鲜血浆使水肿消退，而血浆不容易获得，且医院使用血制品限制多，血浆本身含有缓激肽有导致患者水肿加重的风险，无法满足患者的实际需求。”中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示：“很高兴能有新的创新疗法引入国内，使中国的HAE患者在急性发作时能够及时接受治疗，助力快速缓解患者发作症状，缩短发作时间，降低发作风险和严重程度。”

中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授

多项III期临床研究与一项上市后真实世界的观察性研究证实，飞泽优^®（醋酸艾替班特注射液）针对HAE各部位发作快速并缓解水肿，且耐受性与安全性也均表现良好^,,。FAST系列III期对照研究数据显示，飞泽优^®（醋酸艾替班特注射液）治疗急性HAE发作，几乎100%的患者得到缓解，中位HAE症状开始缓解时间为2.0到2.5小时，明显短于安慰剂组(4.6到19.8小时)和活性对照组(12.0小时)⁹。另外一项真实世界研究IOS显示当自我给药时，飞泽优^®（醋酸艾替班特注射液）也产生了快速反应，与对照研究中观察到的一致¹⁰。2018年11月，飞泽优^®（醋酸艾替班特注射液）被列入《第一批临床急需境外新药名单》，并于2020年10月被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入优先审评审批，免国内临床试验进行申报，加速了该国际孤儿药惠及中国HAE患者的步伐。

“非常感谢相关政府部门的优先审评和审批，使武田能在短短一年内，为中国HAE患者引入两款创新治疗产品，满足患者预防治疗和应对紧急发作的紧迫治疗需求，全程守护患者健康和生命安全。”武田中国总裁单国洪先生表示，“作为深耕中国罕见病领域的全球生物制药企业，武田始终秉承‘以患者为先’理念，连续引进多项罕见病领域的创新疗法，并积极携手各方共推中国罕见病领域的蓬勃发展，助力中国罕见病患者群体迎来春天，畅享健康生活和美好未来。”

武田中国总裁单国洪先生

参考文献

1.国家卫生健康委员会，罕见病诊疗与保障专家委员会办公室（北京协和医院）. 罕见病诊疗指南（2019版本）. 2019.

2.飞泽优^®说明书. 2020

3. usse P J, et al. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2021, 9(1):132-150.

4. Betschel S, et al. Allergy Asthma and Clinical Immunology, 2019, 15:72.

5. CHMP ASSESSMENT REPORT for Firazyr^®. EMEA. 2008

6. Xu YY, et al. Ann Allergy Asthma Immunol. 2014, 112(6):539-544.

7.国家卫生健康委员会，科学技术部，工业和信息化部，国家药品监督管理局，国家中医药管理局. 第一批罕见病目录，国卫医发〔2018〕10号.

8. Cicardi M, et al. N Engl J Med. 2010;363(6):532-541.

9. Lumry WR, et al. Ann Allergy Asthma Immunol 2011;107:529–537.

10. Marcus Maurer, et al. Allergy and Asthma Proceedings. 2014;35(5):377-81.

11.临床急需境外新药名单（第一批）. CDE. 2018.

12.飞泽优^®收审情况公示. 中国国家药监局药品审评中心. 2020. from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=3