罕见病不再“罕见”？孤儿药市场前景良好
导语：罕见病泛指一类发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病，包括Alpers综合征、软骨发育不良、甲基丙二酸血症、白化病、戈谢氏病……罕见病，又称“孤儿病”，泛指一类发病率极低的疾病世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065-0.1%的疾病或病变”。中国罕见病发展中心（CORD）创始人和主任黄如方先生曾在报告中这
生物探索 - 罕见病，药物 - 2016-09-20
“孤儿药”减税探路罕见病医保 地方层面政策更灵活
近日，在保障罕见病用药方面，政策又迈出一步。2月11日，国务院总理李克强主持召开国务院常务会议，部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施并提出，从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按由于罕见病患病人群少、市场需求少、关注企业少、研发成本高，因此罕见病用药被形象地称为“孤儿药”。根据现行增值税计税办法，制药行
时代周报 - 孤儿药 - 2019-02-19
FDA授予REV-0100治疗Stargardt病的孤儿药称号
Stargardt病是一种原发于视网膜色素上皮层的常染色体隐性遗传病，散发性者较为少见，较多发生于近亲婚配的子女中。患者黄斑萎缩性损害合并视网膜黄色斑点沉着。
MedSci原创 - 孤儿药称号，Stargardt病，REV-0100 - 2020-10-29
FDA授予FT-4202治疗镰状细胞病的孤儿药称号
专注于罕见血液学疾病和癌症的临床阶段生物制药公司FORMA近日宣布，美国FDA已授予其FT-4202孤儿药称号，FT-4202目前正处于临床开发中，可作为镰状细胞病（SCD）的潜在疗法。
MedSci原创 - 镰状细胞病，FT-4202 - 2020-04-16
侵入性念珠菌病的治疗，Rezafungin获“孤儿药资格”
欧洲委员会已授予制药公司Mundipharma和Cidara的rezafungin治疗侵袭性念珠菌病（IC）的“孤儿药资格”。
MedSci原创 - 念珠菌病，孤儿药，Rezafungin，侵入性念珠菌病 - 2021-01-28
FDA授予Andromeda公司糖尿病药物DiaPep277孤儿药地位
5月28日，巴勒斯坦生物技术公司Andromeda宣布，FDA已授予DiaPep277孤儿药地位，用于治疗有残余β细胞功能的1型糖尿病（T1D）患者。FDA授予的孤儿药地位使其享有七年的独家销售权，以及诸如减税、降低用户费用及注册快速通道等便利
生物谷 - 糖尿病药物，FDA，DiaPep277，孤儿药 - 2012-05-31
Syros全球首创白血病药SY-1425获孤儿药认定
8月21日，美国专注于控制疾病驱动基因表达的生物制药公司Syros Pharmaceuticals表示，美国FDA已将孤儿药认定授予公司在研药物SY-1425用于急性髓性白血病（AML）的治疗。
新浪医药 - Syros，全球首创，白血病药，SY-1425，孤儿药，认定 - 2017-08-23
泛发性脓疱型银屑病：Imsidolimab获FDA孤儿药称号
生物技术公司AnaptysBio今日宣布，美国FDA已授予抗白介素36受体（IL-36R）抗体imsidolimab孤儿药称号，用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）患者。
MedSci原创 - 泛发性脓疱型银屑病，Imsidolimab - 2020-07-09
中心核肌病反义核酸药物DYN101获得FDA孤儿药物指定
Dynacure的反义核酸药物DYN101获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD），该药物用于调节发动蛋白2（DNM2）的表达，以治疗中心核肌病（CNM）。
MedSci原创 - 中心核肌病，反义核酸药物，DYN101，FDA孤儿药物指定 - 2019-08-13
原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿药称号
Reneo Pharmaceuticals今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司的主要候选药物REN001治疗原发性线粒体肌病（PMM）的孤儿药称号。
MedSci原创 - 原发性线粒体肌病，REN001 - 2020-06-24
关注罕见病“地中海贫血症”：FDA授予Mitapivat孤儿药称号
制药公司Agios今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予丙酮酸激酶-R（PKR）活化剂mitapivat治疗地中海贫血的孤儿药称号。
MedSci原创 - 地中海贫血症，Mitapivat - 2020-06-09
孤儿药走俏国家市场 我国应加大研发孤儿药
被称为“孤儿药”的罕见病药物过去一向不受制药公司重视。如今，这个“过去”真的要成为过去了——很少有人再敢对“孤儿药”的开发不屑一顾，因为其中往往蕴含着极高的科技能量和商业价值。有些“孤儿药”甚至具备变成“重磅炸弹”级药物的濽质。出乎意料的研发“热门” “孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，原来很少有制药企业关注，因此这些药被形象地称为“孤
中国行业研究网 i - 2012-09-07
Nature：孤儿药不孤单
药物公司将目标瞄向了这些亚型，并且一直要求将其划入“孤儿病”的范围。根据美国食品和药物管理局（FDA）给出的定义，“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于 20 万人的疾病。
生物360 - 孤儿药 - 2014-04-11
孤独的中国孤儿药
罕见病发展中心主任黄如方 “这是最坏的时代，也是最好的时代。”在9月18日召开的2015第四届中国罕见病高峰论坛上，罕见病发展中心主任黄如方这样描述中国罕见病领域的发展现状。几乎没有针对罕见疾病专门的医学科研基金，没有完备的孤儿药市场准入激励机制，也没有全国性的医疗保障体制，罕见病立法在中国政策层面阻碍重重。 这是最坏的时代。
生物谷 - 孤儿药 - 2015-10-13
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