杜氏肌营养不良新药Viltolarsen下月申请，有望获批

由日本新药（Nippon Shinyaku）开发的Viltolarsen，又称NS-065，NCNP-01，是一个口服治疗杜肌氏营养不良的新药，由药企和科研机构，国际神经医学研究协作机构一起研制。Viltolarsen主要针对的是外显子53跳跃的患有杜氏肌营养不良（DMD）的孩子。 Viltolarsen是由总部位于京都的日本新药研发，作用原理是反义核寡苷酸（Antisense oligon

健点子ihealth - 杜氏肌营养不良，Viltolarsen - 2019-08-06

2020年1-10月FDA批准的41款新药，信息大汇总

当提到新药和治疗性生物产品的开发创新时，FDA的药物评估和研究中心（CDER）在这个过程的每一步都为制药业提供支持。凭借其对用于创造新产品的科学、测试和制造过程以及新产品旨在治疗的疾病和条件的了解，C

网络 - FDA，新药 - 2020-10-31

【深度盘点】2020年FDA批准53款新药上市，肿瘤药占1/3

2020年的上半年，美国FDA的药物评估与研究中心（CEDR）已经批准了

MedSci原创 - FDA，新药 - 2020-12-27

121种“常见的”罕见病名录，以及我国主要罕见病介绍，请速收藏并转发

中华医学会医学遗传学分会提出的中国罕见病定义，罕见病即患病率低于1/500000或新生儿发病率低于1/10000的疾病。世界上有超过7000种罕见疾病，而且数量在不断增加，每年大约有250种新疾病加入

MedSci原创 - 罕见病 - 2020-12-02