FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号，治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症
PBGM01是一种AAV基因疗法，通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑，来降低GM1神经节苷脂的积累，从而逆转神经元毒性。
MedSci原创 - GM1神经节苷脂贮积症，基因疗法PBGM01，"孤儿药"称号 - 2020-06-03
Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401，用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据
队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答，并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。
MedSci原创 - AAV基因疗法DTX401，Ia型糖原性贮积病 - 2020-05-17
首个直接注入大脑的基因疗法上市；血友病AAV基因疗法临床试验效果显著；CAMP4融资1亿美元推进ASO疗法进入临床
占据绝大多数的A型和B型血友病是X染色体隐性遗传病，女性只有携带两个突变才会发病，而男性只有一个突变就会发病，因此绝大部分血友病患者为男性。
生物世界 - 血友病 - 2022-07-21
【论著】| m6Am修饰酶PCIF1调控靶基因ACOT8参与胃癌进展的机制研究
PCIF1作用的分子机制及其与胃癌进展的关系仍有待进一步探索。在本研究中，我们分析了PCIF1对胃癌细胞增殖、迁移和侵袭的调控作用及分子机制。
中国癌症杂志 - 胃癌，m6Am，ACOT8 - 2023-09-06
Diabetologia：多肽偶联的纳米颗粒在“人源化”的HLA-转基因小鼠中诱导耐受并抑制1型糖尿病中致糖尿病CD8+T细胞应答
近日，国际杂志 《Diabetologia》上在线发表一项关于多肽偶联的纳米颗粒在“人源化”的HLA-转基因小鼠中诱导耐受性并抑制1型糖尿病中致糖尿病CD8+T细胞应答的研究。诱导抗原特异性免疫耐受性可以在NOD小鼠模型中提供具有前景的免疫疗法，但是成功转化为人类1型糖尿病的条件是有限的。
MedSci原创 - 糖尿病，小鼠模型 - 2017-12-31
Gut：海军军医大学廖专/邹文斌开发改善慢性胰腺炎的新方法
该研究表明胰腺导向的AAV8-hSPINK1基因治疗安全有效地改善小鼠胰腺炎。
iNature - 慢性胰腺炎，AAV8-hSPINK1基因 - 2024-04-03
公认最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法，开创了基因疗法的新篇章。
BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11
或引发癌症 基因疗法 “悠着点儿”
就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们认为它是安全的，因其几乎不会将携带的人类 DNA 编织到细胞染色体中，而这有可能激活致癌基因。但一项针对 10 年前用 AAV 治疗的血友病犬的研究表明，该载体很容易将其有效载荷插入宿主 DNA 中控制细胞生长
中国科学报 - 基因疗法 - 2020-01-10
Nature Communications：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
想实现AAV-CRISPR有效在体内细胞中的基因敲入，通常需要递送高剂量AAV，这会带来潜在安全风险，而且大大增加生产成本。
“生物世界”公众号 - 冯波，遗传病治疗 - 2022-12-01
Nat Commun：疱疹反复发作，如何“一键清除”？
HSV在皮肤或粘膜处原发感染后，可以在外周神经系统的感觉（如三叉神经节和背根神经节）和自主（如颈上神经节和骨盆大神经节）神经元中建立终生潜伏期。
MedSci原创 - HSV-2，HSV-1 - 2020-08-19
CRISPR Journal：领先David Liu一个月，吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个AAV递送的碱基编辑器
开发了一种名为 Cje3Cas9 的新型紧凑型 Cas9，可用于体内的高效基因编辑和腺嘌呤碱基编辑。
“生物世界”公众号 - 基因编辑疗法，碱基编辑器 - 2022-08-09
基因疗法对大多数人无效 用生命换来的进步为何成了缺陷？
基因疗法能给患有不治之症的病人带来长久的疗效，但多达半数患者的免疫系统却拒绝了这一治疗手段。开发能避开抗体攻击的基因疗法已势在必行。
科研圈 - 基因疗法 - 2019-02-20
GIE：国内首个食管癌临床性筛查精准风险预测模型建立
《胃肠内镜学》1 月 5 日在线发表了北京大学肿瘤医院教授柯杨团队研究报告，基于多中心真实世界研究设计，在北方高发区和南方非高发区 1 万余例临床内镜门诊就诊者中，构建并验证了首个适用于我国 “食管癌临床机会性筛查
中国科学报 - 食管癌 - 2020-01-10
Nature子刊：高光坪综述腺相关病毒基因治疗明星载体
近日，权威期刊Nature Reviews Drug Discovery针对“腺相关病毒(AAV)载体作为基因治疗递送的平台”展开讨论，其中通讯作者为国际基因治疗领域著名专家、美国基因与细胞学会当选主席高光坪教授腺病毒相关病毒(AAV)最早是在20世纪60年代中期从实验室腺病毒(AdV)制剂中发现的，并且很快就在人体组织中发
医麦客 - 高光坪，综述，腺相关病毒，基因治疗 - 2019-02-16
Lancet：全球首个！复旦大学舒易来等多团队合作开发新的治疗方法，首次使耳聋患者的听力恢复
该研究发现AAV1-hOTOF基因治疗是一种安全有效的治疗常染色体隐性耳聋的新方法。
iNature - 耳聋，基因治疗，AAV1-hOTOF - 2024-01-25
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