ESC 2015：AAV1/SERCA2a治疗不能改善患者预后（CUPID2研究）
该研究评估了经皮冠脉内应用基因治疗AAV1/SERCA2a（采用腺相关病毒携带SERCA2a基因的方法）对存在中到重度心力衰竭(HF)症状及射血分数降低的患者临床转归的影响，并评价其安全性。结果显示，AAV1/SERCA2a治疗不能减少复发，延长出现终末期事件的时间。这项研究结果也为心肌疾病的基因治疗打上问号。 研究纳入
中国医学论坛报 - ESC2015，CUPID2研究，基因治疗 - 2015-09-08
新型AAV体系再次验明NeuroD1不能在体内介导神经元的转分化
新型AAV体系的结果进一步表明，即真正实现在Müller胶质细胞中高特异性的表达后，单一转化因子如NeuroD1也无法实现胶质细胞转分化为神经元。
生物世界 - 胶质细胞，AAV，NeuroD1 - 2023-05-21
Gene Ther：在rd1小鼠模型和灵长类视网膜外植体中重组AAV不同的倾向性研究！
英国牛津大学眼科实验室的Hickey DG近日在Gene Ther发表了他们团队近期的一项工作，他们比较了三种AAV载体分别在视网膜退化小鼠模型（rd1小鼠）、猕猴和人视网膜外植体的中转导效率及转导的细胞类型
MedSci原创 - 视网膜细胞，腺相关病毒，玻璃体内注射，视网膜下注射 - 2017-09-09
FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号，治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症
PBGM01是一种AAV基因疗法，通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑，来降低GM1神经节苷脂的积累，从而逆转神经元毒性。
MedSci原创 - GM1神经节苷脂贮积症，基因疗法PBGM01，"孤儿药"称号 - 2020-06-03
Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401，用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据
队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答，并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。
MedSci原创 - AAV基因疗法DTX401，Ia型糖原性贮积病 - 2020-05-17
首个直接注入大脑的基因疗法上市；血友病AAV基因疗法临床试验效果显著；CAMP4融资1亿美元推进ASO疗法进入临床
占据绝大多数的A型和B型血友病是X染色体隐性遗传病，女性只有携带两个突变才会发病，而男性只有一个突变就会发病，因此绝大部分血友病患者为男性。
生物世界 - 血友病 - 2022-07-21
Lancet：全球首个！复旦大学舒易来等多团队合作开发新的治疗方法，首次使耳聋患者的听力恢复
该研究发现AAV1-hOTOF基因治疗是一种安全有效的治疗常染色体隐性耳聋的新方法。
iNature - 耳聋，基因治疗，AAV1-hOTOF - 2024-01-25
Lancet：舒易来教授发表全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验结果
先天性耳聋患者全球高达2600万，我国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素也就是基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。然而，目前临床上尚无任何治疗药物。
MedSci原创 - 基因治疗，先天性耳聋，遗传性耳聋，舒易来 - 2024-01-27
‘四大顶刊’一周研究导读：强迫症患者死亡风险增加82%；轻型缺血性卒中双联抗板治疗启动时间窗或延长至72小时；全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验结果
科学的进步如同一个梯子，能够为你打开新的世界。
MedSci原创 - 2024-01-29
2023 PANLAR指南：ANCA相关血管炎的治疗
ANCA相关血管炎（AAV）最常用的药物是环磷酰胺和糖皮质激素，同时形成了几种循证治疗方案。本文主要针对NCA相关血管炎的治疗的治疗提出了23项建议。
Lancet Rheumatol - ANCA相关性血管炎 - 2023-08-04
Stroke：可溶性FLT1基因治疗可以减轻脑动静脉畸形的严重程度
通过调节机制来限制sFLT1在bAVM中的表达，AAV9-sFLT1可以发展成为一个更安全的治疗以减少bAVM严重。
MedSci原创 - sFLT1，bAVM，基因治疗 - 2017-03-22
Nat Commun：疱疹反复发作，如何“一键清除”？
HSV在皮肤或粘膜处原发感染后，可以在外周神经系统的感觉（如三叉神经节和背根神经节）和自主（如颈上神经节和骨盆大神经节）神经元中建立终生潜伏期。
MedSci原创 - HSV-2，HSV-1 - 2020-08-19
Front Pharmacol：抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎的肠-肾轴：肠道微生物区系组成分析
抗中性粒细胞胞浆抗体相关性小血管炎(AAV)是一组以免疫功能低下的小血管坏死性炎症为特征的全身性疾病，包括显微镜下多血管炎(MPA)、肉芽肿病伴多血管炎(GPA)和嗜酸性肉芽肿病伴多血管炎(EGPA)
MedSci原创 - 抗中性粒细胞胞浆抗体相关性小血管炎，合并肾损害 - 2022-03-21
Nature BE：突破血脑屏障，新型AAV变体助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗
相信大家对血脑屏障（BBB）这个名词并不陌生，通俗来讲，血脑屏障就是大脑的“大门”。大脑作为人体的“机密重地”，掌控着人体的多项重要功能。
“生物世界”公众号 - 脑肿瘤，血脑屏障 - 2022-10-24
ACR 2021：类风湿性关节炎患者“撞见” ANCA 阳性和血管炎会怎样？
类风湿性关节炎合并ANCA阳性会怎样？合并血管炎又会怎样？哪种会被最先诊断出来？背后的免疫机制又是怎样呢？
MedSci原创 - 血管炎，类风湿性关节炎，ANCA阳性 - 2021-11-16
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