Nat Commun：患者模型助力药物研发，体外再现小儿高级别胶质瘤的药物反应异质性
研究人员部署了16个新的和现有的细胞系进行高通量筛选（HTS）。体外HTS结果预测了体内对PI3K/mTOR和MEK通路抑制剂的不同反应。
MedSci原创 - 小儿高级别胶质瘤 - 2021-07-05
《2018年北美小儿胃肠病、肝脏病和营养胰腺学会临床报告：儿童急性胰腺炎的管理》摘译
北美小儿胃肠病、肝脏病和营养胰腺学会用数个预选的、与成人和儿童ＡＰ 管理相关的关键词，进行Ｍｅｄｌｉｎｅ 文献检索。通过复习文献，回顾证据质量，形成推荐意见。
临床肝胆病杂志.2018.34(5):9 - 儿童急性胰腺炎 - 2018-05-12
Gastroenterology：英夫利昔单抗暴露与IBD小儿患者发生恶性肿瘤或HLH的风险增加无关！
来自于大型临床试验和SEER数据库的数据得到的对年龄、性别和种族进行调整后的SIRs，研究人员发现英夫利昔单抗暴露与IBD小儿患者发生恶性肿瘤或HLH的风险增加无关。巯基嘌呤暴露是IBD小儿患者发生恶性肿瘤或HLH的一个重要前提事件。
MedSci原创 - 英夫利昔单抗，IBD，恶性肿瘤，HLH - 2017-02-15
J Am Acad Dermatol：小儿恶性黑色素瘤常模仿皮肤良性病变：回顾性研究
结果：与临床表现为恶性黑色素瘤相比，模仿皮肤良性病变的小儿恶性黑色素瘤往往更深(>1 mm; OR=5.48; P = .002)，有更
MedSci原创 - 黑色素瘤，Breslow，回顾性 - 2016-07-24
JAMA Pediatr：小儿发热性尿路感染，抗生素延迟治疗会引发永久性肾脏瘢痕
目前，对于抗生素延迟治疗和肾脏纤维化的发展之间的关联，现有的数据结果是不一致的。为了确定在发热性尿路感染 (UTIs)患者中，抗生素延迟治疗是否与肾脏纤维化的发生和严重程度相关联，来自美国宾夕法尼亚的研究人员开展了一项研究。这是一项回顾性队列研究，数据来自于两项之前进行的纵向研究。该研究纳入了发生第一次或第二次UTI、小于6岁的儿童，研究人员对其进行了2年的随访。该研究的主要暴露点为抗生素治疗UT
MedSci原创 - 发热性尿路感染，抗生素，肾脏瘢痕 - 2016-10-07
Crit Care：脓毒性休克小儿糖皮质激素受体和皮质醇有何改变？
由此可见，该研究结果显示GCR的表达降低与脓毒性休克的不良结局相关，特别是那些血清皮质醇水平升高的患者。这与转录研究的结果一致，表明GCR信号传导基因的下调预示着更糟糕的结局。
MedSci原创 - 脓毒性休克，儿童，糖皮质激素受体，皮质醇 - 2018-10-03
Transplantation：肝源间充质干细胞在小儿肝脏代谢性疾病中的I/II期试验
使用干细胞技术的再生医学是一个新兴的领域，目前正在对先天性和后天性肝病进行测试。
MedSci原创 - 干细胞，肝脏再生 - 2020-06-29
JAMA Pediatr：非综合征型小儿癫痫 左乙拉西坦和苯巴比妥孰强孰弱？
2018年2月，发表在《JAMA Pediatr》的一项由美国科学家进行的前瞻性、多中心、观察性队列研究，在患有非综合征型癫痫的新生儿中，对左乙拉西坦和苯巴比妥的治疗效果进行了比较。
环球医学网 - 非综合征型，小儿癫痫，左乙拉西坦，苯巴比妥 - 2018-03-15
国家药监局药审中心关于发布《小儿便秘中药新药临床研发技术指导原则（试行）》的通告（2024年第19号）
根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。
国家药品监督管理局药品审评中心 - 便秘 - 2024-03-03
先天性心脏病外科治疗中国专家共识（二）：小儿先天性主动脉瓣狭窄
主动脉瓣狭窄（aortic valve stenosis，AS）是一种左室流出道梗阻性病变，发生率为 0.03～0.34/1 000 存活新生儿，占所有先天性心脏病的 3%～5%。AS 约占左室流出道
中国胸心血管外科临床杂志.2020,27(3):246-250. - 先天性心脏病 - 2020-03-18
JAMA Neurology-随访20年发现，小儿多发性硬化症，整体致残率逐渐下降
-随访20年，小儿多发性硬化症，致残率逐渐下降
MedSci原创 - 多发性硬化症，多发性硬化 - 2021-07-24
World Allergy Organ J： 舌下免疫疗法对小儿过敏性鼻炎的疗效和免疫学变化
研究人员通过不同治疗时间和免疫学变化分析了SLIT的疗效，结果发现，SLIT需要持续3年才能产生长期效果和持续的免疫变化。
MedSci原创 - 儿童，过敏性鼻炎，舌下免疫治疗 - 2023-11-09
治疗费超1400万元，首款小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法获批
近日，诺华公司宣布，FDA已批准了其第一款基因疗法治疗脊髓肌萎缩（SMA）上市，用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者，一次性治疗，定价为212.5万美元，折合人民币超过1460万元，这也是FDA批准的用于治疗SMA的首个也是唯一一个基因疗法，此前，美国药企Biogen的Spinraza是目前唯一被批准用于治疗脊髓性肌萎缩
医谷综合报道 - 基因疗法，小儿脊髓性肌萎缩症，诺华 - 2019-05-27
AJH：小儿急性淋巴细胞白血病诱导化疗期间血栓形成的危险因素和临床影响
血栓栓塞(TE)与儿童急性淋巴母细胞白血病(ALL)的生存率降低有关。在这项针对接受当代化疗方案治疗的儿童的基于人群的研究中，TEind与年龄、T 细胞表型和死亡率相关，但不能预测诱导失败。
MedSci原创 - 小儿急性淋巴细胞白血病（ALL） - 2024-02-18
Eur J Anaesthesiol：小儿七氟醚麻醉苏醒期的临床行为特征和脑电图类型：一项观察研究
很少有研究系统地描述了小儿麻醉苏醒期的临床行为体征、脑电图（EEG）类型和年龄之间的关系。
“罂粟花”微信号 - 七氟醚，小儿，麻醉苏醒期 - 2017-12-15
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