今日要闻：日本同意购买AZ新冠疫苗，药明开展疫苗的CDMO业务
在与辉瑞和BioNTech签署COVID-19疫苗供应协议后不久，日本也同意从阿斯利康购买。而该国将从武田公司获得更多的供应，因为日本制药公司将负责诺瓦克斯的疫苗在当地的供应。三星生物的目标是在202
MedSci - 阿斯利康，新冠疫苗 - 2020-08-16
年薪TOP10！GEN：制药行业2017年“最贵”的CEO们
8月13日，GEN网站推出一份特殊的“工资单”排行榜——罗列了2017年全球制药行业薪酬最高的10位CEO。他们中的大多数人都在过去的一年里获得了飞速增长的股票奖励。
生物探索 - 薪资，股票，制药，CEO - 2018-08-16
外显子跳跃疗法Vyondys 53治疗Duchenne肌营养不良症
FDA近日批准了Sarepta Therapeutics的Vyondys 53（golodirsen）的加速审批，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）且存在肌营养不良蛋白基因突变的患者。
MedSci原创 - Vyondys，53，外显子跳跃疗法，Duchenne肌营养不良症 - 2019-12-13
这些药企，薪酬最高
想来每个职场人多少都有过“年薪百万”的理想，对于生物制药公司来说，高薪同样是吸引优秀人才和令现有人才获得职业满足感的不二法门。FiercePharma根据员工的薪资中位数水平，列出了全球范围内慷慨程度排名前十的生物制药公司。
医药经济报 - 药企，薪资待遇 - 2019-10-11
基因治疗IIIA型粘多糖贮积症的II/III期研究中，一名患者死亡
MPS IIIA的基因疗法LYS-SAF302由Lysogene开发，是由腺相关病毒（AAV）介导的基因疗法，旨在通过AAV递送功能性SGSH基因从而取代有缺陷的SGSH基因。
MedSci原创 - IIIA型粘多糖贮积症，腺相关病毒（AAV），基因疗法LYS-SAF302 - 2020-10-16
《自然》分析：美食药监管面临巨大挑战
FDA尚未决定如何监管转基因动物食品，例如这头没有角的奶牛。 图片来源：Courtesy of Recombinetics 美国当选总统唐纳德·特朗普希望加速药物批准及广泛减少政府监管。这对美国食品与药物管理局（FDA）意味着什么尚不清楚，但如果特朗普政府对其他岗位的选择可以作为参考，那么他将会寻找一位FDA行政长官改变现状。 下一任FDA局长或将改变该机构对从医疗检验到宣称提供
中国科学报 - 药物 - 2017-01-16
基因疗法为攻克罕见病DMD带来新希望？礼来砸下1.35亿美元进场
礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项合作，开启了对杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法的布局。
网络 - 基因疗法，礼来，DMD - 2020-12-05
PTC杜氏营养肌不良症药物被拒
今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna（ataluren）被FDA拒绝受理。Translarna已经在欧盟有条件上市，但如果三期临床失败仍可能被撤市。在去年的一个三期临床试验中Translarna未能显着改善DMD儿童6分钟走，但PTC认为亚组分析显示该药对部分病人可能有效。PTC前总经理说她不能肯定Translarn
生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02
治疗粘多糖贮积症的基因疗法LYS-SAF302 的II/III期临床试验AAVance正式开始
Lysogene是一家专注于针对中枢神经系统（CNS）疾病的基因治疗的先驱生物制药公司，Sarepta 是罕见疾病精准基因医学的领导者，两家公司近日宣布第一名患者已经接受了AAVance临床试验，AAVance
网络 - LYS-SAF302，粘多糖贮积症，AAVance - 2019-02-18
Science Translational Medicine：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种发病率相对较高的单基因疾病，由X染色体上编码抗肌萎缩蛋白基因（Dystrophin）突变，导致无法产生足够的抗肌萎缩蛋白，患者的肌肉组织逐渐被脂肪和纤维化组织取代，大约
“生物世界”公众号 - 动物模型，DMD基因 - 2023-01-12
FDA 发布关于渤健用于阿尔茨海默氏症的 Aduhelm 的内部辩论详细信息
近日，美国食品和药物管理局（FDA）有争议地批准Biogen公司的Aduhelm（aducanumab）治疗阿尔茨海默病的更多细节。
MedSci原创 - 阿尔兹海默症 - 2021-06-24
杜氏肌营养不良新药Viltolarsen下月申请，有望获批
由日本新药（Nippon Shinyaku）开发的Viltolarsen，又称NS-065，NCNP-01，是一个口服治疗杜肌氏营养不良的新药，由药企和科研机构，国际神经医学研究协作机构一起研制。 Viltolarsen主要针对的是外显子53跳跃的患有杜氏肌营养不良（DMD）的孩子。 Viltolarsen是由总部位于京都的日本新药研发，作用原理是反义核寡苷酸（Antisense oligon
健点子ihealth - 杜氏肌营养不良，Viltolarsen - 2019-08-06
2020年生物医药领域发展趋势预测
2019年，FDA共批准48款创新药，多款first-in-class疗法争相获批，生物类似药快速发展。2019年，医药行业投资热度持续，两起大宗医药并购占据了全年并购金额的2/3，各项技术相继走向成熟，小型药企的临床试验呈现积极结果。步入2020年，生物医药行业将会如何发展，以下五点值得关注。
CPhI制药在线 - 生物医药，发展趋势 - 2020-01-16
基因疗法再创医学奇迹 致命肌肉疾病患者暂别呼吸机
上个月，一项基因疗法里程碑进展刊登在NEJM杂志上。8例X-连锁严重联合免疫缺陷病（X-SCID，一种罕见、致命遗传性疾病）患者在接受基因疗法治疗后，免疫系统功能得到显着改善，且正常生长了2年。5月2日，据Science杂志报道，基因治疗领域再获突破。一种名为AT132的基因疗法对9名出生时患有肌小管肌病(myotubular myopathy， MTM)的男孩产生了惊人的疗效。一名患有X-连
医药魔方Pro - 基因疗法 - 2019-05-06
详解2016年FDA批准的20款创新药（名称、活性成分、适应症……）
导读 12月14日，FDA公布了2016年批准的第20个新分子药物Eucrisa，而后朋友圈被“CDER新药办公室主任John K. Jenkins博士的FDA新药审评情况”一文刷屏了。到目前为止FDA仅批准20个新分子药物，远低于去年的45个。本文详细解析了这20款创新药物的名称、活性成分、适应症……截止至2016年12月14日，FDA下属药品审评与研究中心（CDER）共批准了20个创新药：包括
生物探索 - 2016年，FDA批准，20款创新药 - 2016-12-20
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