病理干货 | 系统汇总MET基因变异检测方法及靶向治疗
从临床应用上，需要定义出对包括MET扩增或MET表达水平在内的连续变量进行标准化的临床意义分界点，才能够确定MET是否发生变异。
上海阿克曼病理 - 非小细胞肺癌，肝细胞生长因子，MET基因变异检测 - 2023-12-10
Nature：PCSK9基因靶向胆固醇药物促进心脏健康
一种新兴的靶向PCSK9蛋白的胆固醇药物可以成为新一代重磅炸弹。目前，大量的临床试验表明这种方法可以降低心脏病的风险。
MedSci原创 - PCSK9基因，胆固醇药，心脏健康 - 2017-03-22
Hum Gene Ther：腺相关病毒靶向肝脏进行基因治疗
腺相关病毒（AAV）载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段，如用于治疗血友病等。最近，一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。
生物谷 - 基因治疗 - 2017-01-05
Cell：改造T细胞来靶向肿瘤细胞，精细调控基因开关
这一成果发表于近期的《Cell》期刊上，报导了一种使用synNotch受体技术，精细调控基因开启或关闭，特异性启动T细胞免疫反应来靶向肿瘤细胞。▲Wendell Lim博士（图片来源：UCS
生物谷 - 肿瘤细胞，T细胞 - 2016-10-24
靶向关键基因，或可逆转细胞衰老
衰老是一个自然而然的过程，但是伴随着衰老进程，很多疾病（包括痴呆、癌症）的发生概率会显著增加。所以，科学家们一直试图减缓甚至于逆转这一过程。近日，《The FASEB Journal》期刊发表了一项最新研究，揭示了或可实现细胞衰老逆转的关键因子。
生物探索 - 靶向，基因，细胞衰老 - 2018-09-23
Nat Commun：靶向治疗帕金森，逆转基因突变效应可尝试
近日，来自谢菲尔德大学的科学家通过研究，揭示了如何靶向作用逆转引发帕金森疾病的常见基因突变的效应，相关研究刊登于国际杂志Nature Communications上。名为LRRK2基因的突变会使得个体具有患帕金森疾病的风险，然而目前这其中的机理尚不清楚。
生物谷 - 帕金森，基因突变 - 2014-10-20
肌萎缩侧索硬化(ALS)：靶向基因治疗｜困局与突破
目前ALS相关研究虽然已经步入临床治疗阶段为单基因突变患者提供个性化的ASOs治疗策略有可能成为ALS的常规治疗方案。
网络 - 肌萎缩侧索硬化 - 2023-05-13
NATURE：非病毒基因组靶向重编程人类T细胞
研究人员用新的TCR替换内源性T细胞受体（TCR）基因座，将T细胞重定向为癌抗原。得到的TCR工程化T细胞特异性识别肿瘤抗原，并在体外和体内产生有效的抗肿瘤细胞应答。
MedSci原创 - T细胞，基因编辑 - 2018-07-13
靶向NTRK融合基因新药LOXO-101有望用于治疗数种癌症
根据美国科学家的最新临床实验研究结果，LOXO-101药物能够有效地治疗数种不同的癌症。据合众社报道，科学家们在美国癌症研究协会2016年的年会上表示，LOXO-101药物可以抑制原肌球蛋白受体激酶（tropomyosin receptor kinase, or TRK），也称neurotrophic tyrosine kinase (NTRK) ，并有效阻止了6名癌症患者的病情出现进一步发展。科
MedSci原创 - 融合基因，TRK，LOXO-101 - 2016-05-01
首个“靶向突变”的基因疗法获批上市！
2017年，基因疗法领域喜讯连连！12月19日，FDA官网最新宣布，批准基因疗法LUXTURNA上市，用于治疗一种遗传性视网膜病变（IRD）。这是美国上市的第一个直接纠正缺陷基因的疗法，有着重要意义。
生物探索 - 靶向突变，基因疗法 - 2017-12-20
《肝脏靶向腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗研究》解读
本文最初发表在2022年《Lancet Haematology》杂志上，发表后引起业内广泛关注，宾夕法尼亚大学Lindsey A George教授在《Lancet Haematology》杂志同期给予
血栓与止血学 - 肝脏靶向腺相关病毒，血友病B基因 - 2023-01-04
非小细胞肺癌靶向药物治疗相关基因检测的规范建议
随着对其分子途径探索的逐步深入和相对应的靶向药物的不断出现，给其中的部分晚期患者带来了新的希望。
中华病理学杂志.2016,45(2):73-76. - 非小细胞肺癌，靶向药物，基因检测 - 2016-02-29
2016 非小细胞肺癌靶向药物治疗相关基因检测的规范建议
随着对其分子途径探索的逐步深入和相对应的靶向药物的不断出现，给其中的部分晚期患者带来了新的希望。
中华病理学杂志.2016,45(2):73-76. - 非小细胞肺癌，靶向药物治疗，基因检测 - 2016-09-05
WCLC 2013：基于驱动基因分型的靶向治疗能显著改善生存
LCMC项目自2009年立项以来在全美14家中心开展起来，这些中心具备检测10个驱动基因变异的能力，依据患者基因变异状态进行靶向治疗并将其分配到临床药物试验中。1007例患者提供了肿瘤组织标本，其中733例样本获得10个基因的检测结果，包括60
中国医学论坛报 - 肺癌，靶向治疗 - 2013-11-08
JAMA：在肺癌中用致癌驱动基因多重检测法来选择靶向药物
意义：致癌驱动基因是癌症发生与维持很重要的基因组改变，致癌驱动基因靶向疗法改变了肺腺癌患者的治疗。肺癌突变联盟(LCMC)成立，通过采用多重检测法从10个基因中检测肺腺癌的驱动基因，以便临床医师能够选择靶向治疗，并在临床试验中纳入患者。 目的：在肺腺癌患者中确定致癌驱动基因(出现)的频率，应用该数据来选择以识别出的驱动基因为靶标的治疗方法，并对生存期进行检测。 设计、场
中国医学论坛报JAMA专版 - 肺癌，致癌驱动，基因多重检测法，靶向药物 - 2014-06-16
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