GSK反义寡核苷酸疗法乙肝IIa期研究取得积极结果
8月28日，GSK在2020年线上国际肝病年会（Digital ILC 2020）上宣布反义寡核苷酸药物GSK’836 (GSK3228836)在一项针对慢性乙肝患者的IIa期研究取得积极结果
医药魔方 - 乙肝，GSK，功能性治愈 - 2020-09-03
实验性反义寡核苷酸GTX-102治疗Angelman综合征的临床试验即将开始
生物制药公司GeneTx今日宣布，将开始进行GTX-102治疗Angelman综合征的临床试验，GTX-102是一种实验性反义寡核苷酸药物，正在评估其对Angelman综合征（AS）的安全性和耐受性。
MedSci原创 - GTX-102，反义寡核苷酸，Angelman综合征，天使人综合征 - 2020-02-15
NEJM：反义寡核苷酸AKCEA-APO(a)-LRx可降低心血管疾病患者脂蛋白A水平
APO(a)-LRx 可降低已确诊心血管疾病患者的脂蛋白（a）水平
MedSci原创 - 脂蛋白a，心血管疾病，AKCEA-APO(a)-LRx - 2020-01-02
PNAS：利用锌指核酸酶技术建立寡核苷酸突变疾病模型
利用锌指核酸酶技术（zinc-finger nucleases）在一细胞期的胚胎中进行基因打靶是一种高效的诱变方式，这种方法可以应用在小鼠、大鼠和家兔中。最近该技术被用在了基因插入和基因敲除上。本文中，研究人员利用锌指核酸酶技术制造疾病相关的基因突变。通过提供同源重组的模板，在Rab38基因上引入了寡核苷酸突变。Rab38基因编码一个小的鸟苷三磷酸酶，这些酶的作用是调节胞内囊泡运输。
生物谷 - 研究 - 2012-06-17
研究性反义寡核苷酸疗法AKCEA-ANGPTL3-LRx治疗高甘油三酯血症取得阶段进展
Ionis制药公司和Akcea制药公司今日公布了AKCEA-ANGPTL3-LRx治疗高甘油三酯血症、2型糖尿病和非酒精性脂肪肝病（NAFLD）的II期研究的阳性结果。
MedSci原创 - 高甘油三酯血症，AKCEA-ANGPTL3-LRx，反义寡核苷酸疗法 - 2020-01-29
Sci Transl Med：反义寡核苷酸龙头Ionis管线药物，如何对抗痴呆症和肌萎缩侧索硬化症？
肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆（FTD）是两种具有不同临床症状的致命性神经退行性疾病。ALS是控制着人们的肌肉、语言和呼吸能力的运动神经元进行性退化。FTD是60岁以下老年痴呆症的最常见形式，它
医药魔方 - 肌萎缩侧索硬化症，痴呆症 - 2020-09-19
Ann Rheum Dis：microRNA-181a-5p反义寡核苷酸可以减轻小关节和膝关节的骨关节炎
这项研究数据首次证明了LNA-miR-181a-5p ASO在FJ和膝关节OA中的软骨保护作用。
MedSci原创 - 骨关节炎，microRNA-181a-5p，反义寡核苷酸 - 2018-10-05
Brit J Cancer：使用剪接寡核苷酸靶向ERG致瘤基因来治疗前列腺癌的研究
ERG致瘤基因是ETS转录因子家族的一个成员，是前列腺癌的遗传驱使因子。在50%的案例中通过与雄激素响应的TMPRSS2启动子融合被激活。因此，在开发靶向ERG的药物上研究较热。最近，有研究人员通过反
MedSci原创 - 治疗，前列腺癌，寡核苷酸 - 2020-07-21
因价格问题，英国NICE拒绝Akcea的反义寡链核苷酸药物Waylivra上市
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）发布了评估咨询文件（ECD），拒绝将Waylivra（volanesorsen）用于治疗家族性小儿氯血症综合症（FCS）。
MedSci原创m - 英国NICE，Akcea，反义寡链核苷酸药物，Waylivra - 2020-01-03
FDA 行业指南草案：寡核苷酸治疗药物开发的临床药理学考虑
本指南根据《联邦食品、药品和化妆品法案》（21 USC 355）第 505 节和 21 CFR 第 312 和 314 部分为协助行业开发寡核苷酸疗法提供建议。具体而言，本指南代表 FDA 对某些评估
FDA官网 - 寡核苷酸 - 2022-07-07
英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传病：转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi（inotersen），用于治疗罕见遗传病：遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性（hATTR），该建议推荐将该药物用于1期或2期多发性神经病变患者。
MedSci原创 - Akice，反义寡核苷酸药物，Tegsedi，hATTR，转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性 - 2019-04-17
ProQR宣布寡核苷酸药物QR-421a进入临床试验阶段以治疗Usher综合征
ProQR是一家致力于通过的变革性RNA药物治疗遗传性罕见疾病的生物技术公司，近日宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准其寡核苷酸药物QR-421a的研究性新药申请（IND）。
MedSci原创 - QR-421a，寡核苷酸药物，Usher综合征 - 2018-12-06
J Control Release： 在去势难治性前列腺癌中，脂质与寡核苷酸偶联可以提高细胞吞噬和反义-TCTP的效率
最近，研究人员开发了TCTP反义寡核苷酸链（ASOs）来尝试抑制TCTP的表达。然而，这些ASOs的细胞内传递
MedSci原创 - 前列腺癌，脂质，寡核苷酸 - 2017-05-09
FDA行业指南：寡核苷酸治疗药物开发的临床药理学考虑（草案）
本指南根据《联邦食品、药品和化妆品法》（21 U.S.C. 355）第 505 节和 21 CFR 第 312 和 314 部分为协助行业开发寡核苷酸疗法提供建议。具体而言，本指南代表 FDA 对某些
FDAF - 临床药理学，寡核苷酸治疗药物 - 2022-08-08
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