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2023 NICE 高度专业化的技术指导:阿塔鲁伦用于治疗抗肌萎缩蛋白基因无义突变的杜氏肌营养不良症【HST22】
指南
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以证据为基础的关于阿塔鲁伦(Translarna) 治疗杜氏肌营养不良症的建议,在 2 岁及以上可以行走的人群中,抗肌萎缩蛋白基因发生无义突变。