NEJM:Caplacizumab可缓解获得性血栓性血小板减少性紫癜,但增加出血危险
2016-02-11 MedSci MedSci原创
获得性血栓性血小板减少性紫癜(TTP)是由于超大血管性血友病因子上多聚的血小板聚集引起的。这微血管血栓引起了潜在的威胁生命的并发症,多器官缺血。每日血浆置换和免疫抑制治疗诱导缓解,但由于微血栓发病率和死亡率仍居高不下。Caplacizumab,抗血友病因子的人源化的单可变结构域免疫球蛋白(纳米抗体),抑制超大von Willebrand因子多聚和血小板之间的相互作用。在这一2阶段,对照研究中,研究
获得性血栓性血小板减少性紫癜(TTP)是由于超大血管性血友病因子上多聚的血小板聚集引起的。这微血管血栓引起了潜在的威胁生命的并发症,多器官缺血。每日血浆置换和免疫抑制治疗诱导缓解,但由于微血栓发病率和死亡率仍居高不下。
Caplacizumab,抗血友病因子的人源化的单可变结构域免疫球蛋白(纳米抗体),抑制超大von Willebrand因子多聚和血小板之间的相互作用。在这一2阶段,对照研究中,研究人员随机分配获得性TTP患者在血浆置换期间和30天之后接受皮下caplacizumab(每天10毫克)或安慰剂。主要终点是响应的时间,被定义为血小板计数正常化。主要的次要终点包括病情加重和复发。
共有70例患者接受随机分组(36人分配到接受caplacizumab和39人接受安慰剂)。与安慰剂相比,caplacizumab组患者达到响应的时间显著降低(中位时间减少39%,p=0.005)。在caplacizumab组中,三例患者有病情加重,而安慰剂组中有11例患者病情恶化。caplacizumab组中有例患者在停药第一个月内复发,其中7例患者ADAMTS13活性仍在10%以下,这表明自体免疫活性尚未得到缓解。出血相关的不良事件,其中大部分为轻度至中度,caplacizumab组比安慰剂组(54% vs 38%)更常见。其他不良事件的频率在两组相似。安慰剂组中两例患者死亡,caplacizumab组无患者死亡。
Caplacizumab比安慰剂能够较快缓解急性发作的TTP。caplacizumab在治疗期间保持对血小板的保护作用。与安慰剂相比,Caplacizumab增加了出血倾向。
原始出处:
Flora Peyvandi, Marie Scully,Johanna A.Kremer Hovinga,et al.Caplacizumab for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura,NEJM,2016.2.11
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,或“梅斯号”自媒体发布的文章,仅系出于传递更多信息之目的,本站仅负责审核内容合规,其内容不代表本站立场,本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
Caplacizumab比安慰剂能够较快缓解急性发作的TTP.caplacizumab在治疗期间保持对血小板的保护作用.与安慰剂相比.Caplacizumab增加了出血倾向.
47
#Caplacizumab#
38
#mAb#
36
#血栓性#
39
#血小板减少性紫癜#
42
#获得性#
24
#CAP#
28
#血小板减少#
26
#紫癜#
35
#APL#
42