ASCO 2013：临床癌症研究仍需各方支持

芝加哥消息—当前可谓是医学研究取得进步的绝佳时机，在临床癌症研究向现代化迈进过程中也取得了重大进展。然而，一个专家小组却发出警告称，由于近期美国联邦预算削减，这些研究进展有停滞不前之虞。

尽管私营机构为大量研究提供了赞助，但有专家组强调指出，必须通过由公共部门支持的癌症临床试验，才能确保患者和社会取得最大获益。该专家组在美国临床肿瘤学会(ASCO)2013年年会开幕之际的新闻简报会上指出，尽管在癌症治疗领域已经取得了长足进展，但仍需对癌症研究进行持续投入，以将目前取得的科学突破转换为新治疗手段，从而填补尚未解决的空白。“在2011年的ASCO‘临床转换与癌症转换研究蓝图’项目中，对未来10年间，利用新生物学知识应用于临床研究的路线图进行了筹划，” ASCO癌症交流委员会主席Bruce J. Roth博士称，“ASCO与利益相关方通力合作，对转换临床癌症研究和监管过程提供帮助，从而推动新方法和有价值的治疗手段以更高的效率转化进入临床实践之中。”

但尽管目前已经取得了重大进展，癌症仍是全球性健康问题，每年仅美国就仍约有500,000人死于该病。据估计在不远的将来，癌症将成为该国头号致死原因。而从全球角度来看，新发病例数目将从2008年的1270万激增至2030年的2千万人。

合作组模式的变革

其中一个问题是，亟需对由公共部门支持的临床试验项目进行更新。2010年医学研究所的报告呼吁，需要强化相关体系，使之走向现代化，因此美国国立癌症研究院(NCI)计划将现有的9个成年癌症合作组合并为4个，“该变动将提高集中性、促进标准化，从而提高效率。” ASCO候任主席Clifford Hudis博士称，“这就是NCI国家临床试验网项目。”

在这项大规模重组过程中，相关合作组将继续进行现有的临床试验，这项临床试验工涉及14,000名研究者。Hudis博士指出，这些合作组的临床试验结果常会对临床实践产生影响，同时他还对联邦预算削减的影响，相关变革如何对国家临床试验网继续取得成功产生影响，以及合作组在联邦资助的临床试验中继续患者招募的能力表示了担忧。

治疗方法的突破

Richard Pazdur博士为美国食品药品管理局(FDA)药品评价与研究中心血液与肿瘤制品办公室主任，作为专家组一员，他指出需要对监管过程进行修改。他指出，“肿瘤相关药物的研发富有活力，势头良好”，尽管此类药物的研发正有序进行，但仍有大量改进之处。“对于监管而言，必须承认该领域正在发生改变，”Pazdur博士称，“监管举措之一就是促进突破性的治疗方法形成。”

他表示，这与加速审批不同，并且比加速审批更为快捷，“突破性的治疗方法就是，有初步临床实证表明，与他现有疗法相比，某药物可取得实质性改善。”“该门槛高于快速通道或加速审批，”他继续表示，“据我理解，我们追求的是变革性的治疗方法——也就是说，对患者而言，尚没有其他治疗方法或尚没有明显改善的治疗方法，变革性疗法似乎可以真正地对患者生命、生活质量或生存时间产生根本性的改观。”

私有性vs公共性

但为了确保新药能够进入监管程序，还需要进行临床试验。临床肿瘤试验联合会主席Moncial Bertagnolli博士指出，需要公共部门提供资金支持。她认为，公共部门开支数额与药企药物研发开支数额间差距悬殊。尽管药企是治疗方法研发的重要一环，但最终目标并不一致。“药企的目的是新药获得FDA批准入市，或者扩展原有药物的适应症，”她说，“还有就是为股东创造价值。这是药企的最终目的。”

与此相反，公共部门资助的临床试验目的是，最大化地为患者和社会创造利益。“试验手段也存在差异，”她表示，“我们对有效、有潜力的治疗方案间进行对比，但这不是药企感兴趣的方面。”她还强调指出，癌症治疗并不仅只涉及药物，还包括多种治疗类型，如手术、放疗及其他测量，此外癌症治疗还与病理学等专业有关。她说，“为了癌症患者取得更好的治疗效果，还需要做更多的努力，而不仅只与药物打交道。”此外还涉及癌症预防、筛查、幸存者、优化生活质量等方面，这些都不会带来较高回报。