抗癌新药获FDA突破性疗法认定，临床试验正在招募
2019-10-10 医泉 盛诺一家
导 语在2019年ASCO大会上，制药公司Blueprint公布了其明星抗癌新药Avapritinib的新临床数据，结果显示[1]：该药物对于既往没有接受过治疗的、携带PDGFRA基因18号外显子突变的胃肠道间质瘤患者，有效率为100%；如果算上已经耐药的患者，有效率为86%；对于已经4种治疗耐药、目前无药可用的患者，Avapritinib依然有22%的有效率，在参与治疗的
导 语
如果算上已经耐药的患者，有效率为86%；
对于已经4种治疗耐药、目前无药可用的患者，Avapritinib依然有22%的有效率，在参与治疗的患者中有1人肿瘤完全消失。
而且在此之前，Avapritinib已获得了FDA突破性疗法认定[1]，Blueprint正在计划向FDA提出新药申请。
目前Avapritinib治疗胃肠道间质瘤的3期临床试验VOYAGER仍在招募患者[2]，病友朋友们如果符合入组标准，就有可能参加试验；并且Avapritinib的3期临床试验COMPASS-2L计划于2019下半年启动[1]，届时，对于病友朋友们来说，将可能有更多的用药机会。
Avapritinib是一种靶向KIT突变和PDGFRA突变的强效激酶抑制剂，在胃肠道间质瘤患者当中，大多数患者携带有KIT突变，小部分患者携带有PDGFRA突变。
胃肠道间质瘤是一种对放化疗都不敏感的肿瘤。日本著名演员萩原健一便是在今年3月底因胃肠道间质瘤而去世[3]。
在Avapritinib问世之前，长达18年的时间里，转移性胃肠道间质瘤患者能用的药物主要就是伊马替尼，一旦耐药，后续治疗便效果很差，而且再次使用伊马替尼几乎无效。
因此Avapritinib的出现对于患者来说就比较有意义。让我们来看看它的详细治疗数据。
根据这次公布的数据，对于携带PDGFRA基因18号外显子突变的胃肠道间质瘤患者[1]，
如果既往没有接受过任何治疗，那么有效率为100%！其中有2位患者肿瘤完全消失，3位患者达到部分缓解。
如果算上已经耐药的患者，有效率为86%，并且有3位患者肿瘤完全消失，34位患者达到部分缓解；95%的患者出现了肿瘤缩小。
除此之外，对于已经4种治疗耐药、目前无药可用的患者，依然有22%的有效率，并且有1人肿瘤完全消失，23人达到部分缓解。
“这些数据凸显了Avapritinib将胃肠道间质瘤治疗转向精准医学治疗模式的潜力，”俄勒冈健康与科学大学医学教授Michael Heinrich博士说到。
作为Avapritinib临床试验的主要研究员之一，Heinrich博士认为“对于目前没有有效治疗药物的PDGFR D842V基因突变患者，无论是之前未接受过治疗的患者，还是已经发生耐药的患者，Avapritinib都表现出显着的治疗效果。”并且Avapritinib 的大多数毒副反应为1、2级副反应，“耐受性及安全性良好。”
除了Avapritinib，近期还有另一个有效率不错的药物公布了数据。
这种药物叫做Entrectinib，与Avapritinib不同，Entrectinib靶向NTRK，ROS1或ALK基因融合，这些基因突变在多种癌症当中都有发现[4]。
根据公布的数据，12名携带NTRK1/2/3、ROS1、ALK融合或ALK突变的患者全部治疗有效，包括比较难治的高级别胶质瘤、肉瘤、中枢神经系统胚胎学肿瘤和黑色素瘤[4]。
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