2023AANEM：杜氏肌营养不良患者使用双磷酸盐优化骨骼健康的最有效方法是什么？
2023-11-30 影像小生 MedSci原创 发表于上海
双膦酸盐可有效预防DMD患者的骨健康恶化。
2023年美国神经肌肉和电生理诊断医学协会（AANEM）年会于2023年11月1日至4日在美国亚利桑那州菲尼克斯举行。AANEM年会是世界领先的神经肌肉和电诊断医学领域的重要会议，将有近千名来自世界各地的神经学家、康复医师以及相关专业人士参加。这一盛会将为与会者提供交流、学习和分享最新研究成果的机会，有助于促进该领域的进步和合作。
杜兴肌营养不良（DMD）是最常见的遗传性肌营养不良。其特征是儿童进行性肌肉功能障碍，早期丧失活动能力和心肺表现，导致预期寿命低。皮质类固醇是提高生活质量和预期寿命的黄金标准，但长期使用会导致骨质疏松，使行走能力恶化。虽然双磷酸盐在预防包括儿童在内的其他原因引起的骨质疏松症方面是有效的，但目前还没有将其用于DMD的方案。
Nikhita Valipe等在2023AANEM 发表了摘要文章：WHAT IS THE MOST EFFECTIVE USE OF BISPHOSPHONATES TO OPTIMISE BONE HEALTH IN PATIENTS WITH DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY? 对双磷酸盐促进DMD骨健康的疗效进行批判性回顾和比较，以提出治疗方案。
Nikhita Valipe等从3个数据库检索中确定了报道双磷酸盐对DMD患者骨密度（BMD）、骨折和β-c-末端肽（βCTX）影响的主要研究。比较阿仑膦酸盐、唑来膦酸、帕胺膦酸盐和利塞膦酸盐的使用结果。
Nikhita Valipe等发现唑来膦酸对改善骨密度最为有效。所有这些对骨折相关和βCTX结果同样有效。阿仑膦酸盐和唑来膦酸盐的剂量分别为17.5-70mg/周和0.1mg/kg/年，是首选的口服和静脉注射双磷酸盐，其有更高的可用证据。除非有禁忌症，最初建议使用低剂量的阿仑膦酸盐，逐渐增加剂量，如果无效，则使用唑来膦酸。如果骨密度令人满意，可以在10年后提供药物假期。
综上所述，双膦酸盐可有效预防DMD患者的骨健康恶化。根据目前的证据，Nikhita Valipe等提出了一种在DMD中使用的方案。需要对长期和预防性使用进行更多的研究，以完成该方案。
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