FDA批准Orkambi治疗6-11岁囊性纤维化患儿
2016-10-20 MedSci MedSci原创
Vertex制药公司宣布，FDA批准Orkambi治疗儿童囊性纤维化！治疗对象为6岁至11岁、F508del突变的囊性纤维化患者。 F508del突变是囊性纤维化患者最常见的突变，美国大约有2400名6-11岁患者有这个突变。 Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是首个被批准用于治疗含有突变的囊性纤维化儿童患者的药物。 在此之前，FDA只批准Orkambi
Vertex制药公司宣布，FDA批准Orkambi治疗儿童囊性纤维化！治疗对象为6岁至11岁、F508del突变的囊性纤维化患者。
F508del突变是囊性纤维化患者最常见的突变，美国大约有2400名6-11岁患者有这个突变。
Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是首个被批准用于治疗含有突变的囊性纤维化儿童患者的药物。
在此之前，FDA只批准Orkambi用于12岁或以上患者，随着本次药物适应症年龄的扩大，预计每年可以使用该药物的人数将增加近11000人。
FDA批准该药物用于6-11岁儿童患者，是基于一项开放标签的3期临床安全性研究。
Vertex CEO Jeffrey Chodakewitz称：能对6岁这么小的儿童患者进行治疗，将是一个重要的里程碑。我们也相信，尽早治疗疾病的根本病因，是很重要的。
此外，Vertex打算在2017年上半年向欧盟提交市场营销授权申请。
原始出处：
FDA approves Orkambi for children with cystic fibrosis.Healio.October 19, 2016
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