盘点：NEJM 5月原始研究第三期汇总
2018-05-19 MedSci MedSci原创
【1】按需吸入布地奈德-福莫特罗治疗轻度哮喘 DOI: 10.1056/NEJMoa1715274 对于轻度哮喘患者，根据需要使用吸入性糖皮质激素和速效β2激动剂是传统治疗策略的潜在替代方法。近日研究人员开展为期52周的双盲对照研究，招募12岁以上的轻度哮喘患者，患者随机分为3组，分别接受每天2次的安慰剂+特布他林（0.5mg按需给药，特布他林组）、每天2次安慰剂+布地奈德-福莫特
【1】按需吸入布地奈德-福莫特罗治疗轻度哮喘
DOI: 10.1056/NEJMoa1715274
对于轻度哮喘患者，根据需要使用吸入性糖皮质激素和速效β2激动剂是传统治疗策略的潜在替代方法。近日研究人员开展为期52周的双盲对照研究，招募12岁以上的轻度哮喘患者，患者随机分为3组，分别接受每天2次的安慰剂+特布他林（0.5mg按需给药，特布他林组）、每天2次安慰剂+布地奈德-福莫特罗（200 μg/6 μg，按需给药，布地奈德-福莫特罗组）或每天2次布地奈德(200 μg)+特布他林（布地奈德维持治疗组）。结果显示，患者哮喘控制百分比，布地奈德-福莫特罗组优于特布他林组，但劣于维持治疗组。特布他林组患者年严重恶化率为0.20，联合治疗组为0.07，维持治疗组为0.09。维持治疗组患者依从性为78.9%，但联合治疗组平均日激素吸入量为57μg，仅是维持治疗组吸入剂量的17%。表明对于轻微哮喘人群，按需吸入布地奈德-福莫特罗对哮喘的控制效果优于特布他林，但劣于布地奈德维持治疗。含布地奈德治疗方案患者哮喘年度恶化率相近，且低于特布他林。布地奈德-福莫特罗方案的激素摄入量低于布地奈德维持治疗。
【2】按需吸入布地奈德/福莫特罗与布地奈德维持治疗轻度哮喘的效果
DOI: 10.1056/NEJMoa1715275
轻度哮喘患者通常依靠吸入短效β2受体激动剂缓解症状，且患者对维持治疗的依从性较差。另一种治疗方法可能是让患者按需接受速效缓解剂加吸入型糖皮质激素成分治疗，以缓解症状降低发作风险。一项为期52周、双盲、多中心研究纳入12岁及以上可接受ICS治疗的轻度哮喘患者4215例。患者随机分为两组：按需吸入布地奈德/福莫特罗组（每日吸入两次安慰剂，并按需吸入布地奈德200 μg/福莫特罗6 μg）以及布地奈德维持组（每日两次吸入布地奈德200 μg，按需吸入特布他林0.5 mg）。结果显示，按需吸入布地奈德/福莫特罗治疗轻度哮喘，在控制哮喘年重度急性发作率方面，不劣于布地奈德维持治疗。按需吸入布地奈德/福莫特罗组所用ICS的中位数日剂量（66 μg）低于布地奈德维持组（267 μg）。两组间首次哮喘急性发作的时间相似。ACQ-5评分显示，按需吸入布地奈德/福莫特罗劣于布地奈德维持治疗。表明对于轻度哮喘患者，按需吸入布地奈德/福莫特罗在控制哮喘重度急性发作方面不劣于每日两次吸入布地奈德，但在控制症状方面较差。按需吸入布地奈德/福莫特罗所用ICS的剂量约为布地奈德维持治疗的1/4。
【3】大麻二酚可显著缓解Lennox-Gastaut综合征
DOI: 10.1056/NEJMoa1714631
大麻二酚已被用于治疗重度早发性癫痫以及耐药性癫痫。近日研究人员评估了大麻二酚治疗严重发展性癫痫脑病Lennox-Gastaut综合征的疗效和安全性。本次研究在30个医疗中心开展，2-55岁的Lennox-Gastaut综合征患者接受20mg/kg、10mg/kg大麻二酚或安慰剂，持续14周。最终225名患者参与研究，其中20mg大麻二酚组76人，10mg组73人，安慰剂组76人。在治疗开始前28天，患者平均癫痫发作85次。治疗期间，20mg大麻二酚组癫痫发作减少41.9%，10mg组减少37.2%，安慰剂组减少17.2%。14名（9%）大麻二酚组患者转氨酶升高。表明大麻二酚可显著减少Lennox-Gastaut综合征患者癫痫发作。
【4】Cerliponase Alfa脑室内给药治疗CLN2病的研究
DOI: 10.1056/NEJMoa1712649
重组人三肽基肽酶1（cerliponase alfa）是一种酶替代疗法，开发用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症2型（CLN2），这是一种罕见的溶酶体病，可导致儿童进行性痴呆。一项多中心、开放标签研究纳入了CLN2病的3-16岁儿童，评估每2周1次脑室内输入cerliponase alfa的疗效。治疗的起始剂量为30 mg、100 mg或300 mg；随后所有患者接受300 mg剂量治疗至少96周。结果显示，接受治疗的患者和42例对照者，每48周期间运动-语言评分的未校正的下降速度平均值（±SD）分别为0.27±0.35分和2.12±0.98分（P<0.001）。常见不良事件包括惊厥、发热、呕吐、超敏反应和脑室内装置故障。在2例患者中，用于输入给药的脑室内装置内出现了感染，需要抗生素治疗和更换装置。表明，与历史对照相比，在CLN2病患者中，脑室内输入cerliponase alfa使运动和语言功能下降较少。严重不良事件包括脑室内装置故障和装置相关感染。
【5】康纳单抗治疗自身炎症性反复发热综合征
DOI: 10.1056/NEJMoa1706314
家族性地中海热、甲羟戊酸激酶缺乏症（也称为高免疫球蛋白血症D综合征）和肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征（TRAPS）是以复发性耀斑发热为特征的单基因自身炎症性疾病。近日研究人员开展为期4周的对照研究，考察150mg康纳单抗对秋水仙碱抵抗性家族性地中海热、甲羟戊酸激酶缺乏症和肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征患者的治疗效果。患者随机接受150mg康纳单抗或安慰剂治疗，康纳单抗治疗后发热症状未缓解患者接受额外150mg康纳单抗治疗。结果显示，16周后康纳单抗组患者完全缓解率显著优于安慰剂。研究纳入了剂量增加至每4周一次300 mg的患者后，在秋水仙碱耐药性家族性地中海热患者、甲羟戊酸激酶缺乏症患者和TRAPS患者中，完全缓解的比例分别为71%、57%和73%。第16周之后，在46%的秋水仙碱耐药性家族性地中海热患者、23%的甲羟戊酸激酶缺乏症患者和53%的TRAPS患者中，延长给药方案（每8周一次）可维持疾病控制效果。在接受卡纳单抗治疗的患者中，最常报告的不良事件为感染，少数为严重感染。表明康纳单抗可有效控制秋水仙碱抵抗性家族性地中海热、甲羟戊酸激酶缺乏症和肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征患者发热症状。
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