NAT MED：“神药”二甲双胍又有新用！改善自闭症社交能力
2017-05-17 佚名 生物探索
脆性X综合征是一种常见的遗传性智力低下疾病，由X染色体上一个名为FMR1的基因的遗传缺陷引起。近日，发表于Nature Medicine上的一项研究发现，糖尿病药物二甲双胍可改善社交能力，减少成年小鼠脆性X综合征的症状行为。
糖尿病药物二甲双胍因其抗癌、抗衰老等功效被冠以“神药”之名。近日，发表于Nature Medicine上的一项研究又揭示了二甲双胍的另一个新疗效——改善自闭症症状。研究人员发现，二甲双胍可改善社交能力，减少成年小鼠脆性X综合征的症状行为。研究人员表示，如果临床试验也能获得成功，那么二甲双胍可能会在未来几年内成为脆性X综合症的治疗方案。
脆性X综合征是一种常见的遗传性智力低下疾病，由X染色体上一个名为FMR1的基因的遗传缺陷引起。该病是自闭症谱系障碍主要的单基因因素。FMR1缺陷引起FMRP蛋白表达减少，使神经细胞之间连接破坏，最终导致行为异常。脆性X综合征男性发病率约为1/4000，女性约为1/6000。患儿会出现发育迟缓并损伤语言功能，同时还伴随社交障碍，通常还会被诊断为自闭症，焦虑以及癫痫。
来自爱丁堡大学和加拿大麦吉尔大学的团队研究了二甲双胍对FMR1基因缺失小鼠的影响。这些小鼠通常具有与脆性X综合征一致的症状 ——重复刻板行为，不与其他小鼠社交等等。
研究人员发现，小鼠用二甲双胍治疗十天后，大脑中的蛋白质产生恢复到常规水平，大脑连接被修复，并表现出正常的行为模式。
这种治疗方法也减少了癫痫发作的发生，约10％至20％的脆性X综合征会发生癫痫。
爱丁堡大学帕特里克野生动物中心校长Christos Gkogkas博士说：“二甲双胍已经广泛用于治疗2型糖尿病30多年，其安全性和耐受性有很好的记录，我们的研究表明该药可能是脆性X综合征的新型治疗方法，接下来计划研究二甲双胍是否对其他类型的自闭症也存在疗效。”
麦吉尔大学生物化学系James McGill教授Nahum Sonenberg博士评论说：“这是我职业生涯中最令人兴奋的研究工作，因为它对治疗无法治愈的恶性遗传病带来了巨大希望。”
帕特里克野生自闭症研究综合症，易感综合症和智力障碍研究中心联合主任Andrew Stanfield博士说：“这些发现特别重要，因为二甲双胍是其他疾病常用的药物，所以我们对其安全性已经有了充分了解。如果在脆性X综合症患者中进行临床试验成功，那么可能比使用全新药物快得多。”
原始出处：
Ilse Gantois， Arkady Khoutorsky， Jelena Popic， et al. Metformin ameliorates core deficits in a mouse model of fragile X syndrome. Nature Medicine (2017) doi：10.1038/nm.4335.
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